El Dr. Juan Bueren -director de la División de Terapias Innovadoras del Sistema Hematopoyético en CIEMAT e investigador del CIBERER y de la Fundación Jiménez Díaz- ha presentado un avance de los resultados del ensayo clínico de terapia génica en pacientes de anemia de Fanconi, en la sesión presidencial del Congreso de Terapia Génica de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT) celebrado en Chicago. El Dr. Bueren coordina este ensayo en Fase 1/2, en el que se han tratado de momento a cinco pacientes en el Hospital del Niño Jesús de Madrid y en colaboración con el Hospital Vall d’Hebron de Barcelona. El Dr. Julián Sevilla es el investigador principal del mismo.
El medicamento objeto del estudio, RP-102, ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la Anemia tipo A de Fanconi en los Estados Unidos y en Europa. El ensayo clínico ha sido aprobado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, y ha recibido financiación del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad de España y el Innovation I Program de la Comisión Europea.
La evidencia clínica demuestra que este medicamento huérfano puede restaurar la función de la médula ósea de pacientes con anemia de Fanconi, en ausencia de tratamiento de acondicionamiento. Asimismo, la detección de leucocitos corregidos genéticamente demuestra la presencia de células corregidas en la medula ósea, lo que conduce a la estabilización hematológica de los pacientes. “En base a estos resultados, se considera que este nuevo tratamiento podría constituir una prevención mínimamente toxica para el fallo de medula ósea en pacientes de anemia de Fanconi”, explicó el Dr. Bueren.
“En el futuro, planeamos utilizar un proceso optimizado con la adición de potenciadores de la transducción, y tratar a los pacientes en un momento más temprano en el curso de su enfermedad. Estas modificaciones probablemente permitirán respuestas más robustas”, afirmó Gaurav Shah, M.D., CEO y presidente de Rocket Pharmaceuticals, Ltd., empresa que ha adquirido la licencia exclusiva y mundial sobre los derechos de RP-102. “Continuaremos innovando y aspirando a crear nuevas opciones terapéuticas para enfermedades devastadoras”, concluyó.
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