Los pacientes pediátricos de esclerosis múltiple tienen una nueva opción de tratamiento

Según una historia de MD Magazine, la FDA aprobó recientemente el primer tratamiento de esclerosis múltiple dirigido a niños con la enfermedad. En este caso, la agencia no aprobó un medicamento nuevo, sino que amplió la indicación de uno existente. El medicamento en cuestión se llama fingolimod (comercializado como Gilenya). Inicialmente, la terapia fue aprobada para pacientes adultos con la variante remitente-recidivante de la esclerosis múltiple.

La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad que afecta el sistema nervioso. La vaina de mielina, una cubierta aislante que protege las células nerviosas, está dañada, lo que afecta la capacidad de las células nerviosas para comunicarse. Esto ocasiona varios síntomas, como problemas de sensibilidad, entumecimiento, espasmos musculares, debilidad muscular, visión borrosa, pérdida de equilibrio y coordinación, fatiga, dolor, dificultad para hablar y tragar, y trastornos del estado de ánimo como la depresión. Es una enfermedad autoinmune, en la cual el sistema inmune del cuerpo ataca por error a una parte del cuerpo. La causa general no se comprende, pero una combinación de factores ambientales y genéticos podría desempeñar un papel. Aparece como una forma remitente-recidivante, con períodos de síntomas agudos y períodos sin síntomas, o en una forma progresiva a largo plazo, con síntomas que empeoran lentamente con el tiempo. 

Vale la pena señalar que Gilenya todavía no se considera seguro de usar para pacientes que tienen menos de diez años. La esclerosis múltiple es una enfermedad rara en los niños, ya que la mayoría de los pacientes comienzan a experimentar síntomas entre los 20 y 40 años de edad. Sin embargo, se estima que entre 8,000 y 10,000 niños o adolescentes tienen la enfermedad en los Estados Unidos. Los pacientes jóvenes tienden a experimentar dos o tres veces más episodios de recaída en comparación con los adultos mayores, lo que hace que la necesidad médica de un nuevo tratamiento sea especialmente urgente. La nueva aprobación de Gilenya finalmente ofrecerá alivio para este grupo, que no tiene otros tratamientos que hayan sido aprobados oficialmente para pacientes infantiles.

Los estudios de la droga en pacientes de la infancia indicaron resultados positivos. En un grupo de pacientes de entre 10 y 17 años, el 86 por ciento no tuvo episodios recurrentes después de dos años de tratamiento constante. Los efectos secundarios fueron comparables a los experimentados por pacientes adultos en pruebas anteriores de Gilenya. Los resultados del estudio mostraron que el tratamiento en realidad fue más efectivo en niños que en adultos. Ahora los pacientes pediátricos tendrán una nueva opción para obtener el alivio que necesitan.