Según una historia de eurekalert.org, un estudio de prueba reciente sugiere que los pacientes con hemofilia B podrían tratarse con solo una inyección a lo largo de sus vidas. Si bien el estudio se realizó en ratones y se pensó principalmente como una forma de probar la viabilidad de la idea, los resultados del estudio fueron prometedores.
La hemofilia B es uno de los dos principales tipos de hemofilia, un trastorno de la sangre heredado genéticamente en el que el cuerpo no puede formar coágulos de sangre. La hemofilia A y la hemofilia B se distinguen entre sí por lo cual falta factor de coagulación o es deficiente en el paciente. A los pacientes con hemofilia B les falta el factor IX de coagulación, mientras que a los pacientes con hemofilia A les falta el factor VIII. Ciertos tipos de cáncer, trastornos autoinmunes y, rara vez, el embarazo pueden causar que alguien adquiera hemofilia. Los síntomas de la hemofilia incluyen sangrado durante más tiempo después de una lesión, hematomas fácilmente y un mayor riesgo de sangrado en el cerebro o las articulaciones. La hemofilia B es considerablemente más rara. El tratamiento generalmente implica reemplazar los factores faltantes con infusiones periódicas.
El nuevo tratamiento de inyección única consiste en células hepáticas saludables que pueden producir el factor IX de coagulación a niveles normales por sí mismas. Esto podría tener implicaciones importantes para los pacientes, que actualmente deben recibir infusiones periódicas del factor de coagulación faltante para controlar su hemofilia B. Con una sola inyección, su calidad de vida mejoraría significativamente. Si la nueva inyección puede alcanzar su potencial, es posible que tratamientos similares puedan estar disponibles para pacientes con hemofilia A u otros trastornos relacionados.
