Dosis repetidas de CAP-1002 Mejoran la capacidad de ejercicio en DMD

Según los datos presentados en la XI Conferencia Anual de Investigación Translacional Neuromuscular en Cambridge, Inglaterra, los investigadores encontraron que la dosificación repetida de CAP-1002 de Capricor Therapeutics da como resultado un mayor rendimiento en el ejercicio en un modelo de enfermedad de distrofia muscular de Duchenne (DMD), el ratón mdx.

La compañía ha presentado previamente datos que demuestran que el medicamento, en dosis únicas, puede conducir a una mejora significativa en los tiempos de ejecución de la cinta rodante. En el nuevo resumen titulado, «CDC alogénicos tienen un bajo perfil inmunogénico y la dosificación repetida mostró una mejoría adicional cuando se compara con un solo tratamiento en un modelo de distrofia muscular de Duchenne», se informó que, aunque la terapia celular es reconocida por el sistema inmune, su bajo perfil inmunogénico y sus capacidades inmunomoduladoras permiten que se administre varias veces sin producir problemas de seguridad notables.1

«Estos hallazgos importantes fueron la base para el diseño del ensayo clínico HOPE-2 que iniciaremos en breve», dijo Linda Marbán, Ph.D., presidenta y directora ejecutiva de Capricor en un comunicado de prensa. «La investigación encontró mejoras en la fuerza absoluta en el soleo (pierna) y en el diafragma de un modelo de ratón de la distrofia muscular de Duchenne, el ratón mdx. Además, los investigadores observaron disminución de la fibrosis en los músculos esqueléticos y cardíacos después de tres administraciones de CAP-1002 «. 2

En abril, Capricor anunció los resultados provisionales de su ensayo Phase 1/2 HOPE (Deceso de progresión de la miocardiopatía en Duchenne), en el que se descubrió que una única dosis intracoronaria de CAP-1002 era generalmente segura, bien tolerada y demostraba señales significativas y continuas. de mejora en la función del músculo cardíaco y esquelético en niños y hombres jóvenes en las etapas avanzadas de la DMD.

Después de presentar los resultados, la compañía recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara para la posible opción de tratamiento en julio, dándole la posibilidad de recibir un comprobante de revisión prioritaria y acelerar una posible terapia futura, en caso de que se apruebe el CAP-1002. Poco después, la empresa celebró una reunión exitosa con la FDA, en la que la autoridad reguladora aprobó los planes para seguir desarrollando el medicamento.

Además, Capricor también ha recibido la designación de medicamento huérfano para CAP-1002, otorgando a la empresa una exclusividad de mercado de 7 años previa aprobación.

CAP-1002 está hecho principalmente de una población única de células que consisten en células progenitoras cardiacas, o células alogénicas derivadas de la cardiosfera (CDC), y ha demostrado la capacidad de ejercer una potente actividad inmunomoduladora y estimular la regeneración celular.

En el próximo ensayo clínico Fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo HOPE-2, se inscribirán hasta 84 niños y hombres jóvenes con etapas avanzadas de DMD para evaluar la seguridad y eficacia de las dosis repetidas de CAP-1002. HOPE-2 tiene la intención de evaluar las consecuencias de las dosis repetidas de CAP-1002.

«CAP-1002 también tiene el potencial de funcionar sinérgicamente con el gen y otras terapias para la distrofia muscular de Duchenne», dijo. «Si bien estas otras terapias tienen el potencial de restaurar la expresión de la distrofina y mantener la función muscular, todavía habrá inflamación y fibrosis significativa que pueden compensar los efectos restauradores. CAP-1002 puede ser capaz de trabajar con estas terapias porque su mecanismo de acción principal es inmunomodulador, lo que significa que puede ayudar a equilibrar la inflamación en esta enfermedad inflamatoria crónica «.