Tafamidis cumplió su objetivo primario y demostró una reducción estadísticamente significativa de la mortalidad por todas las causas y la frecuencia de hospitalizaciones por causas cardiovasculares, comparado con placebo a los 30 meses, según los resultados del estudio ATTR-ACT de fase 3 que evalúa tafamidis para el tratamiento de la amiloidosis cardiaca por transtiretina (TTR-CM por sus siglas en inglés). Los datos de seguridad preliminares mostraron que tafamidis fue generalmente bien tolerado en esta población y no se identificaron nuevas señales de seguridad.
El estudio ATTR-ACT fue diseñado para evaluar resultados clínicamente significativos por el uso de tafamidis como tratamiento para los pacientes con miocardiopatía por transtiretina, una enfermedad mortal e infra-diagnosticada que está asociada con la insuficiencia cardiaca progresiva. La esperanza de vida promedio para las personas con esta patología es de 3 a 5 años desde la fecha de diagnóstico.
Actualmente, se desconoce la prevalencia de esta enfermedad. Sin embargo, se estima que menos del 1% de las personas que padecen miocardiopatía por transtiretina, son diagnosticados. En la actualidad, no hay medicamentos aprobados específicamente indicados para el tratamiento de esta patología.
«Estos resultados de primera línea son importantes para las personas con miocardiopatía por transtiretina y nos acerca un poco más a descubrir el potencial para un nuevo tratamiento para aquellas personas que tienen una necesidad apremiante», comenta Nuria Mir, directora médica de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer. «El área de enfermedades poco frecuentes de Pfizer ha estado a la vanguardia de la mejora de la comprensión de la miocardiopatía por transtiretina y agradecemos enormemente a todos los implicados en este estudio, porque gracias a todos, hemos llegado a estas conclusiones que contribuyen favorablemente al tratamiento de estos pacientes», concluye Mir.
«En estos momentos, todo lo que podemos hacer es controlar los síntomas de la enfermedad, ya que hoy en día, no existen opciones terapéuticas aprobadas. Estos hallazgos ofrecen una esperanza real para las personas con miocardiopatía por transtiretina y sus familias», afirma el doctor Pablo García-Pavía, cardiólogo del Hospital Universitario Puerta de Hierro de Madrid. «Por todo esto, la necesidad de medicamentos que traten miocardiopatía por transtiretina es apremiante», añade el doctor García-Pavía.
En 2001, se le otorgó a tafamidis la designación de medicamento huérfano para la miocardiopatía por transtiretina, tanto en la Unión Europea (UE) como en Estados Unidos (EEUU). En junio de 2017, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EEUU (US Food and Drug Administration, FDA) otorgó la designación de tratamiento urgente a tafamidis para la miocardiopatía por transtiretina.
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