Según una historia de GlobeNewswire , la compañía farmacéutica AveXis, Inc., una compañía que se especializa en el desarrollo de terapias génicas, anunció recientemente que su candidato AVXS-101 fue galardonado con la designación SAKIGAKE. AVXS-101 está en desarrollo para tratar la atrofia muscular espinal tipo 1. La designación se dio después de los resultados de datos preliminares de los ensayos clínicos de fase I.
La atrofia muscular espinal (SMA) es un raro trastorno genético en el que una deficiencia en la expresión de la proteína SMN causa la muerte de las neuronas motoras, que son las células nerviosas responsables del movimiento muscular. El resultado es si el desgaste progresivo y la degeneración de los músculos esqueléticos, que en última instancia puede llegar a ser fatal en sus tipos más severos, los músculos de la respiración se involucran. El tipo 1, para el cual AVXS-101 ha recibido la designación SAKIGAKE, es el tipo más severo de atrofia muscular espinal. Los síntomas aparecen por primera vez a los seis meses de edad y el desgaste muscular progresa rápidamente. La mayoría de las personas con este tipo no sobreviven más allá de su segundo cumpleaños, aunque en aproximadamente el diez por ciento de los casos las personas pueden sobrevivir hasta la edad adulta con asistencia respiratoria.
La designación SAKIGAKE es el equivalente japonés de la designación Breakthrough Therapy en los EE. UU. O el esquema PRIority MEdicines (PRIME) de la UE. SAKIGAKE se implementó por primera vez en 2014 y está destinado a ayudar a fomentar el desarrollo y la investigación, lo que permitirá que los tratamientos que califiquen tengan acceso a un período expedito de revisión regulatoria. Para calificar, por ejemplo, un medicamento debe abordar una enfermedad grave y debe demostrar resultados prometedores en los ensayos. SAKIGAKE permite un período de revisión de la aplicación que se reduce a la mitad del período típico de un año a seis meses.
AVXS-101 tiene el potencial de ofrecer mejoras importantes en los resultados y la supervivencia de los pacientes con AME tipo 1. La terapia funciona al intentar reemplazar el gen SMN1 mutado, que es responsable de producir SMN en personas sanas pero produce concentraciones insuficientes en pacientes con AME. AVXS-101 usa un transgén SMN1 que se inserta en las células con un vector de administración viral. La terapia también recibió la designación de medicamento huérfano, designación de terapia avanzada y designación de seguimiento acelerado de la FDA de EE. UU. Con suerte, esta terapia genética experimental continuará mostrando resultados prometedores en las próximas pruebas.
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Fuente: https://goo.gl/BPAJ71
