Galinpepimut-S seguro y eficaz en el mieloma múltiple

El novedoso inmunitario directo dirigido a genes WT1 se evaluó como terapia de consolidación para estimular potencialmente una respuesta inmune altamente específica contra WT1 para prevenir o retrasar la progresión del mieloma.

Los resultados mostraron que la mediana de supervivencia libre de progresión (SLP) en el contexto de enfermedad de alto riesgo fue de 23,6 meses, en comparación con los resultados históricamente inferiores de pacientes con un fármaco inmunomodulador (IMID) o un inhibidor del proteasoma después del autotrasplante de células madre (ASCT) .

En el estudio, se inscribieron 19 pacientes que tenían una citogénesis de alto riesgo en el momento del diagnóstico y lograron una enfermedad estable o un mejor estado después del ASCT. Aquellos que aún exhibían al menos una enfermedad residual mínima mensurable se les administró GPS.

«Estos resultados son alentadores en particular dado el mal pronóstico de los pacientes debido a su perfil citogenético de alto riesgo en la presentación de la enfermedad y aún albergan una enfermedad residual mínima antes del tratamiento con GPS», dijo Angelos M. Stergiou, M.D., Sc.D. h.c., Presidente y CEO de Sellas en un comunicado de prensa. «El PFS mejorado a los 23.6 meses en este entorno infunde más confianza en nuestro avance en el desarrollo de GPS como una importante opción de tratamiento inmunoterapéutico para el mieloma múltiple agresivo».

En el estudio, se descubrió que la actividad clínica estaba relacionada con respuestas inmunes específicas del antígeno. Además, el GPS estimuló las respuestas inmunes (RI) de las células T CD4 + o células CD8 + dependientes del tiempo y del tiempo específicas para los 4 péptidos WT1 dentro del GPS, dos de los cuales son hetereoclíticos. Además, los datos de GPS sugieren un vínculo distintivo entre respuestas clínicas e inmunes, que no se habían descrito previamente para una vacuna de péptidos en MM.

«El mieloma múltiple de alto riesgo es un subgrupo de enfermedades con alto potencial de progresión de la enfermedad a corto plazo después de trasplantes de células madre autólogas, lo que brinda oportunidades para mejorar este resultado clínico limitado. Estamos viendo una señal alentadora del GPS en nuestro estudio de Fase 2 con supervivencia libre de progresión (PFS) que excede los resultados históricos con terapias estándar «, afirmó Guenther Koehne, M.D., Ph.D., investigador principal del estudio.

«En la actualidad, las terapias de mantenimiento postrasplante para estos pacientes difíciles de tratar son aparentemente limitadas, con SLP que rara vez supera los 12-14 meses».

Otros hallazgos clave del estudio incluyeron que el GPS estimuló las células T CD4 + o las respuestas inmunes de las células T CD8 + dependientes del tiempo y específicas para los cuatro péptidos WT1, y estimuló IR similares contra 2 péptidos nativos homólogos. Los datos sugieren un vínculo distintivo entre las respuestas clínicas y los IR, que no se habían descrito previamente para una vacuna peptídica en MM.

Debido a que el antígeno WT1 está sobreexpresado en muchas enfermedades malignas y no se encuentra en la mayoría de los tejidos normales, el GPS tiene el potencial de ser una amplia inmunoterapia, efectiva en varios tipos diferentes de cáncer y poblaciones de pacientes.

Los interesados ​​pueden acceder a la presentación EBMT completa del Dr. Koehne que cubre los resultados del GPS aquí.