Xeris Pharmaceuticals obtiene la designación de medicamento huérfano para terapia de hipoglucemia

Xeris anunció esta mañana que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de fármaco huérfano al glucagón líquido estable listo para usar para el tratamiento de la hipoglucemia hiperinsulinémica (HH). Además, la compañía anunció la publicación de un estudio de Fase 2a de una minidosis de su glucagón listo para usar en la hipoglucemia post-bariátrica (PBH) en la revista Diabetes Technology & Therapeutics la semana pasada.

Anteriormente, Xeris había recibido la misma designación tanto para su glucagón líquido estable bombeable, listo para usar, para la prevención de la hipoglucemia crónica grave relacionada con el hiperinsulinismo congénito (CHI), como para su formulación líquida estable lista para usar. de diazepam para el tratamiento de las convulsiones agudas repetitivas (ARS) en pacientes con epilepsia.

El glucagón, una hormona metabólica, se está desarrollando para aumentar los niveles de glucosa en sangre haciendo que el hígado transforme apresuradamente la forma almacenada de glucosa (o glucógeno) y luego la libere en el torrente sanguíneo. Actualmente es el estándar de atención para el tratamiento de la hipoglucemia grave y, de acuerdo con la Asociación Estadounidense de Diabetes, se debe recetar a todas las personas con un mayor riesgo de hipoglucemia clínicamente significativa.

«Existe una necesidad urgente de métodos mejorados para tratar la hipoglucemia grave en esta afección con el fin de mantener la salud, permitir una nutrición óptima y mejorar la seguridad», dijo Mary-Elizabeth Patti, M.D., F.A.C.P. del Joslin Diabetes Center y Profesor Asociado de Medicina, Harvard Medical School en un comunicado de prensa. «Tener una opción de glucagón líquida, estable y lista para usar puede brindar a los profesionales de la salud y pacientes más opciones para tratar y prevenir la hipoglucemia grave».

Los resultados del estudio Fase 2a recientemente publicado, dirigido por Mary-Elizabeth Patti, MD, de Joslin, y Eyal Dassau, Ph.D., de la Facultad de Ingeniería y Ciencias Aplicadas de Harvard John A. Paulson, confirmaron que pequeñas dosis del compuesto de Xeris a umbrales específicos de glucosa en sangre evitó la hipoglucemia grave, sin glucemia de rebote.

Se ha iniciado un segundo estudio adicional de Fase 2a para evaluar el algoritmo optimizado con mini dosis del glucagón líquido estable listo para usar de Xeris en un ensayo aleatorizado, controlado con placebo, de doble enmascaramiento. El punto final primario del estudio será la eficacia del sistema de circuito cerrado para prevenir y tratar la hipoglucemia que ocurre en pacientes con PBH en respuesta a una tolerancia a la comida mixta o al ejercicio.

«Esta combinación de tecnología emergente y glucagón líquido estable puede proporcionar una nueva forma de prevenir la hipoglucemia grave como demostramos en este estudio y puede allanar el camino para ser el ‘airbag’ para las personas con diabetes», dijo el Dr. Dassau.