Ayer la organización sin fines de lucro BioPontis Alliance y el Massachusetts General Hospital (MGH), el programa de investigación hospitalaria más grande en los Estados Unidos, anunciaron un acuerdo para enfocarse en nuevos tratamientos para la enfermedad de Huntington (HD).
La colaboración estratégica entre las dos partes pretende avanzar en la investigación de descubrimiento que se realiza en MGH, el Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT) y la Universidad Northwestern sobre los inhibidores de la sirtuina 2 deacetilasa a las pruebas preclínicas para desarrollar un tratamiento potencial para trastornos neurológicos como la EH.
La HD está bien documentada por los devastadores efectos físicos, psicológicos y cognitivos que puede tener en un paciente. El trastorno genético y neurodegenerativo progresa rápidamente de los síntomas parecidos a la demencia a una pérdida completa de la función muscular.
El acuerdo crea un camino para el desarrollo conjunto de la investigación básica hacia un candidato a tratamiento. Combina la investigación básica y los recursos de traducción de la etapa inicial en MGH con la experiencia del desarrollo de terapias de enfermedades raras en BioPontis.
«Como médicos y científicos, estamos comprometidos no solo a desentrañar los mecanismos básicos de enfermedades como la enfermedad de Huntington, sino a ver este descubrimiento de combustible de investigación básica de nuevas terapias», dijo Anne Young, MD, PhD, y ex jefa de neurología en MGH en un comunicado de prensa. «Esta es una oportunidad única para nosotros, para colaborar con BioPontis en uno de los principales objetivos a largo plazo de nuestra investigación, es decir, traducir hallazgos básicos pioneros en oportunidades de tratamiento para los pacientes».
BioPontis Alliance continúa su trabajo para descubrir y desarrollar una cartera de nuevos medicamentos candidatos para enfermedades raras donde existe una clara necesidad insatisfecha.
«Es a través de la colaboración con instituciones de investigación de talla mundial, como el Hospital General de Massachusetts y el Instituto Flamenco de Biotecnología (VIB) que podemos alcanzar nuestro objetivo de llevar adelante investigaciones nuevas y emocionantes a la industria biofarmacéutica para ensayos clínicos, fabricación y distribución a pacientes con enfermedades raras «, dijo Richard A. Basile, CEO y cofundador de BioPontis Alliance.
Las organizaciones de pacientes que trabajan con HD están entusiasmadas con la perspectiva de este proyecto de desarrollo entre BioPontis e investigadores de MGH.
«La Asociación Europea de Huntington (EHA) apoya firmemente esta colaboración», dijo Astri Arnesen, presidente de EHA. «Reconocemos la necesidad de apoyar los resultados académicos para llegar más lejos hacia la clínica y el esfuerzo de BioPontis para cerrar esta brecha en enfermedades raras es muy apreciado. Esta investigación en etapa inicial combinada con la experiencia en BioPontis Alliance proporciona una esperanza adicional para nuestros pacientes y sus familias de que se desarrolle una terapia para su enfermedad. La estrategia de BioPontis de integrar la perspectiva de los pacientes lo antes posible en el proceso, creemos, beneficiará a los proyectos y, con suerte, contribuirá al éxito «.
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Fuente: http://www.raredr.com/news/biopontis-and-mgh-partner-for-huntingtons
