Posible terapia de hiperinsulinismo congénito ingresa en ensayos clínicos de fase 3

Britt Meelby Jensen, presidente y CEO de Zealand, escribió en un comunicado de prensa: «El hiperinsulinismo congénito es una enfermedad rara y grave que afecta a recién nacidos y niños. Estoy muy satisfecho con la decisión de la FDA de aprobar nuestros ensayos de Fase 3, ya que nos permite progresar rápidamente hacia un tratamiento potencial que pueda ayudar a estos niños y posiblemente salvarlos de la cirugía con graves implicaciones de por vida «.

CHI es el resultado de un defecto genético desarrollado en recién nacidos y niños en el que las células beta del páncreas producen niveles anormalmente altos de insulina. Estos pacientes con frecuencia experimentan episodios de bajo nivel de azúcar en la sangre, o hipoglucemia, que causan falta de energía en el paciente, irritabilidad, frecuencia cardíaca rápida y dificultad para alimentarse.

Los episodios bajos de azúcar en la sangre comúnmente comienzan en el primer mes de vida de un paciente y son muy severos; sin embargo, algunos pacientes no desarrollan CHI hasta bien entrada la infancia y, a menudo, son versiones más leves de la afección.

A medida que el acceso del cerebro al azúcar se agota continuamente, los episodios frecuentes de niveles bajos de azúcar en la sangre crean una serie de complicaciones como dificultades respiratorias, convulsiones, discapacidad intelectual, pérdida de la visión, daño cerebral y coma. El tratamiento se está desarrollando para ayudar a los pacientes a evitar posibles daños cerebrales.

En 2017, la FDA y la Comisión Europea (CE) otorgaron la designación de medicamento huérfano de dasiglucagón como terapia para CHI. En los próximos meses, Zelanda tiene la intención de evaluar el potencial de las infusiones crónicas de dasiglucagón administradas a través de una bomba para prevenir la hipoglucemia en 50 niños diagnosticados con CHI en un ensayo clínico de fase 3. Los investigadores esperan reducir la morbilidad asociada con la hipoglucemia, los defectos del desarrollo neurológico y la necesidad de una pancreatectomía.

Dasiglucagon está siendo investigado en un par de otras indicaciones, incluido el tratamiento de emergencia con pluma de rescate para la hipoglucemia grave y una bomba de páncreas artificial tipo 1 Diabetes que contiene insulina y dasiglucagón. Los resultados de estos ensayos se esperan para 2018.

De acuerdo con el Hospital de Niños de Filadelfia (CHOP), 1 de cada 25,000 a 50,000 bebés recibirán un diagnóstico de CHI. Mientras que el 50% de los niños responderán a la terapia médica, otros pacientes deben someterse a cirugía para extirpar parcial o parcialmente el páncreas durante el primer mes de vida para controlar sus niveles de glucosa en sangre.

Zealand espera que el rápido desarrollo de su terapia CHI ofrezca un tratamiento no quirúrgico eficaz para futuros pacientes.