Casi exactamente un año después de haber recibido la designación de medicamento huérfano en la Unión Europea (UE), Benitec recibió la designación de medicamento huérfano para su producto BB-301, que está siendo desarrollado para tratar la distrofia muscular oculofaríngea (OPMD), por la Food and Food de Estados Unidos. Administración de Drogas (FDA).

La designación permitirá a la compañía agilizar BB-301 a través de pasos de desarrollo, incluyendo aprobaciones regulatorias clínicas, extensión potencial de la duración del paciente, créditos impositivos para ensayos calificados, y una exención de las tarifas de solicitud de la FDA.

La distrofia muscular oculofaríngea es una condición hereditaria caracterizada por debilidad muscular. Por lo general, se presenta en la edad adulta, después de los 40 años, y los síntomas iniciales con mayor frecuencia incluyen ptosis (párpados caídos), seguidos de disfagia. Otros síntomas pueden incluir debilidad en los músculos cerca del centro del cuerpo, pérdida de peso y deshidratación extrema.

La enfermedad se vuelve potencialmente mortal cuando los pacientes experimentan neumonía por aspiración y emaciación severa.

Según el consejero delegado de Per Benitec, Greg West, la compañía tiene la esperanza de llevar el fármaco a ensayos clínicos en humanos para el cuarto trimestre de 2018. «Creemos que BB-301 representa un nuevo enfoque prometedor para el tratamiento de la distrofia muscular oculofaríngea y tiene potencial para hacer un impacto significativo para los pacientes que tienen esta enfermedad debilitante «.

La terapia génica BB-301 utiliza la interferencia de ARN dirigida por ADN (ddRNAi) para silenciar la expresión del gen mutante asociado con OPMD, mientras que al mismo tiempo agrega una copia de la versión normal del mismo gen para restaurar la función. La combinación de funciones de ‘silencio’ y ‘reemplazo’ en un único vector permite a Benitec enfocar sus esfuerzos de fabricación para el programa en un producto, agilizando el proceso regulatorio y disminuyendo la complejidad de la estrategia clínica.

«También creemos que este programa, si tiene éxito, puede servir como una prueba de concepto para nuestra innovadora tecnología de» silenciar y reemplazar «para otros objetivos terapéuticos, expandir potencialmente las oportunidades de mercado para Benitec y allanar el camino para el desarrollo de otros programas de enfermedades huérfanas monogénicas en el futuro «, dijo West.

Actualmente, BB-301 está siendo sometido a estudios de seguridad no clínicos y Benitec tiene la intención de presentar una Solicitud de Nuevos Medicamentos (IND) en investigación antes de fin de año. Además, la compañía ha discutido las vías de desarrollo regulatorio para BB-301 con la FDA, Health Canada y organismos europeos, así como la optimización de los procesos de producción y protocolos.

 

Artículos relacionadosMás del mismo autor