Esta mañana, a Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) se le otorgó la Designación de Terapia Avanzada de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para voxelotor para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (SCD).
Voxelotor, anteriormente llamado GBT440, está en desarrollo como una terapia modificadora de la enfermedad y anteriormente recibió la designación de Medicamentos Prioritarios (PRIME) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para la misma indicación. Hace dos años, se le otorgó la designación de medicamento huérfano de la FDA.
SCD es una condición genética rara en la cual los pacientes tienen glóbulos rojos que son duros, pegajosos y con forma de C. Estas células anormales obstruyen los vasos sanguíneos más pequeños, lo que resulta en un dolor insoportable y un mayor riesgo de infección, síndrome torácico agudo y accidente cerebrovascular. GBT cree que el voxelotor puede prevenir la enfermedad falciforme bloqueando la polimerización de la hemoglobina (HbS) con el mantenimiento de la HbS en el estado oxigenado. El fármaco modificador de la enfermedad tiene el potencial de restablecer la función normal de HbS y mejorar la administración de oxígeno.
«La decisión de la FDA de otorgar a voxelotor la primera designación de terapia innovadora para el tratamiento de anemia drepanocítica refleja el reconocimiento de los prometedores datos de eficacia y seguridad que hemos recopilado hasta la fecha para este medicamento en investigación, así como el reconocimiento de la abrumadora necesidad de avances sobre las terapias disponibles en el tratamiento de pacientes con SCD «, dijo Ted W. Love, presidente y director ejecutivo de GBT en un comunicado de prensa. «Esta designación es otro hito importante para GBT a medida que trabajamos para acelerar el desarrollo del voxelotor».
La decisión de otorgar la designación de Terapia Avanzada de vóxeles se basó en los datos clínicos presentados de 4 estudios, que incluyen: Datos preliminares de eficacia y seguridad de la Parte A del Estudio HOPE de Fase 3; Estudio de fase 1/2 y extensión abierta en adultos; Estudio en curso de Fase 2 HOPE-KIDS 1 en niños de 6 a 17 años; y experiencia de Acceso Compasivo en adultos con SCD severa (no elegible para el estudio HOPE).
El voxelotor se está evaluando actualmente en el estudio HOPE (Modulación de afinidad del oxígeno de la hemoglobina para inhibir la polimerización de la HbS), un estudio clínico de Fase 3 en pacientes de 12 años o más con MSC. Además, se está estudiando en el estudio en curso Fase 2a HOPE-KIDS 1, un estudio abierto, de dosis única y múltiple en pacientes pediátricos (de 6 a 17 años) con SCD. HOPE-KIDS 1 está evaluando la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y el efecto del tratamiento exploratorio del voxelotor.
Voxelotor se está desarrollando como una terapia oral, una vez al día.
Artículos relacionados: enfermedad de células falciformes, terapia avanzada, tratamiento
Fuente: https://goo.gl/Q5QZVH
