La semana pasada, Pfizer anunció una nueva asociación con Sangamo. Como parte del acuerdo, las dos partes se unirán para desarrollar una potencial terapia génica para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) o la enfermedad de Lou Gehrig.
Además, al utilizar factores de transcripción de proteína con dedos de zinc (ZFP-TF), los candidatos desarrollados como parte de la colaboración también podrían servir como tratamiento para la degeneración lobar frontotemporal (FTLD), otro trastorno neurodegenerativo, relacionado con mutaciones del gen C9ORF72. Ambas condiciones conducen al último deterioro de las neuronas motoras.
«Estamos entusiasmados de continuar nuestra relación de colaboración con Pfizer con este nuevo programa que utiliza la tecnología de proteínas de dedos de zinc de Sangamo para desarrollar una potencial terapia génica para pacientes con ciertas formas de ELA y Dominios de Alto Nivel, enfermedades devastadoras con opciones de tratamiento muy limitadas», dijo el Dr. Sandy Macrae , Consejero delegado de Sangamo en un comunicado de prensa. «La precisión y flexibilidad de las proteínas con dedos de zinc permiten dirigirse a virtualmente cualquier mutación genética. La colaboración con el socio adecuado para una aplicación terapéutica dada es un componente clave de nuestra estrategia corporativa y nos permite perseguir el vasto conjunto de oportunidades de nuestra plataforma».
Los pacientes con ELA, una enfermedad neuromuscular degenerativa, tienen problemas para caminar, hablar y tragar. Cuando los músculos que controlan la respiración fallan, la condición rápidamente se vuelve fatal. Actualmente no existen tratamientos aprobados para detener la degeneración muscular, y la tecnología ZFP-TF utilizada por Pfizer y Sangamo está siendo diseñada para identificar y unirse a una secuencia precisa de ADN.
Una vez unido a la secuencia de ADN diana, un dominio represor transcripcional unido a la ZFP suprime la expresión de ese gen. Esto es único ya que las terapias génicas previas y la edición del genoma mediado por nucleasa de dedo de cinc que se han desarrollado para reemplazar o corregir un gen faltante o mutado o una secuencia de ADN. La nueva tecnología ZFP-TF está diseñada para suprimir la expresión de genes específicamente dirigidos, lo que permite dirigirse a una amplia gama de enfermedades que requieren regulación de la expresión génica endógena.
«Esperamos con interés trabajar con Sangamo en tratamientos potenciales para enfermedades devastadoras relacionadas con mutaciones genéticas del gen C9ORF72», dijo Greg LaRosa, Vicepresidente Senior y Director Científico de Pfizer Rare Disease. «Pfizer se enorgullece del progreso que hemos logrado en el área de la terapia génica, que ofrece enormes promesas para los pacientes y sus familias».
Con la colaboración, Pfizer y Sangamo pretenden investigar ZFP-TFs alelo-específicos con la intención de diferenciar el C9ORF72 mutante del alelo natural. Además, el equipo espera específicamente regular a la baja la expresión de la variación mutante del gen.
Según el acuerdo, Pfizer pagará a Sangamo $ 12 millones por adelantado por el desarrollo de los candidatos de ZFP-TF. Pfizer asumirá la responsabilidad operativa y financiera de la investigación, el desarrollo, la fabricación y la comercialización posteriores para el programa C9ORF72 ZFP-TF y cualquier candidato o producto que surja como resultado del programa. Además, Sangamo es elegible para recibir pagos potenciales de desarrollo y hitos comerciales de hasta $ 150 millones, así como regalías escalonadas en ventas netas.
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Fuente: https://goo.gl/Xpa15b
