La FDA acepta una nueva aplicación de fármacos para el tratamiento de los síndromes de Lennox-Gastaut y Dravet

La NDA se presentó a fines de octubre. La fecha de la meta de la Ley de Cuotas de los Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) para completar la revisión de la FDA de Epidiolex NDA es el 27 de junio de 2018.

GW Pharmaceuticals había recibido previamente Designación de Enfermedades Pediátricas Raras y Medicamentos Huérfanos de la FDA para Epidiolex para ambas poblaciones de pacientes, y anteriormente se le había otorgado la Designación Fast Track para la terapia en el síndrome de Dravet.

La LGS es una encefalopatía epiléptica severa caracterizada por múltiples tipos de convulsiones, que incluyen: convulsiones tónicas, atónicas, tónicas clónicas, mioclónicas y de ausencia. El síndrome de Dravet es complejo, y a menudo se asocia con convulsiones resistentes a los medicamentos y una alta tasa de mortalidad.

«Estamos complacidos con la aceptación de la FDA de nuestra presentación de NDA con Priority Review, una acción que subraya la necesidad no satisfecha en las poblaciones de síndrome de LGS y Dravet», dijo Justin Gover, CEO de GW en un comunicado de prensa. «Esperamos con interés trabajar con la FDA durante el proceso de revisión para respaldar el caso para la aprobación de Epidiolex a fin de proporcionar una nueva opción de tratamiento muy necesaria para los pacientes que sufren estas condiciones de epilepsia de inicio en la infancia altamente resistentes al tratamiento».

Epidiolex es el principal candidato a producto cannabinoide de GW Pharmaceuticals. Es una formulación farmacéutica de cannabidiol purificado (CBD), que está en desarrollo para el tratamiento de varios trastornos raros de la epilepsia de inicio en la infancia. En los estudios de Fase 3, ha demostrado la capacidad de reducir la cantidad media de ataques mensuales en el doble de lo que el placebo es capaz de en pacientes con LGS. Además, en un estudio de Fase 3 de pacientes con síndrome de Dravet, redujo la frecuencia mediana de ataques convulsivos por mes de 12,4 a 5,9. Comparativamente, los pacientes que recibieron placebo solo vieron una disminución de 14.9 a 14.1 convulsiones mensuales.

En su carta de aceptación, la FDA ha declarado que actualmente tiene la intención de organizar una reunión del comité asesor para analizar la solicitud.

GW Pharmaceuticals también ha recibido la designación huérfana de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para Epidiolex para el tratamiento de LGS y el síndrome de Dravet, así como para el síndrome de West y el complejo de esclerosis tuberosa (TSC). También se están evaluando programas de desarrollo clínico adicionales en otros trastornos convulsivos huérfanos, incluidos los ensayos de Fase 3 en el Complejo de Esclerosis Tuberosa y Espasmos Infantiles.