Prometic Life Sciences Inc. recibió su segunda designación de fármaco huérfano de la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de EE. UU. Para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática (FPI) a principios de esta semana, cuando se le otorgó el estatus de Plasminógeno (Ryplazim).
La compañía recibió su primera designación de medicamento huérfano para la población de pacientes de IPF en febrero de 2015, cuando la FDA otorgó el estado al medicamento antifibrótico PBI-4050.
La FPI es una enfermedad progresiva y potencialmente mortal con un mal pronóstico. El reemplazo de pequeños sacos de aire del pulmón con tejido fibrótico causa el empeoramiento gradual de la disnea, y la afección se caracteriza por síntomas comunes, como dificultad para respirar; fatiga; tos seca y cortante; y respiración superficial.
Se ha informado que el plasminógeno tiene un rendimiento favorable en comparación con estos fármacos recientemente aprobados cuando se probó en modelos animales con patrón de oro que se demostró que imitan la fibrosis pulmonar en humanos. El fármaco redujo significativamente la cicatrización del tejido en los pulmones, lo que indica la posibilidad de proporcionar una mejoría y estabilización clínicamente significativas en la función pulmonar.
«Los sistemas fibrinolíticos desempeñan un papel central en la cicatrización de heridas y la reparación de tejidos, un proceso que se cree que es anormal dentro del pulmón afectado por IPF», explicó el Dr. John Moran, director médico de Prometic en un comunicado de prensa. «Los modelos animales de fibrosis pulmonar han demostrado un desequilibrio entre la trombosis y la fibrinólisis en el compartimento alveolar, un hallazgo que también se observa en pacientes con FPI. Planeamos evaluar si el plasminógeno puede ayudar a la función pulmonar de pacientes con FPI durante los episodios de exacerbación aguda que serían ambos complementaria a la terapia crónica antifibrótica y atender y satisfacer las necesidades médicas en la población de pacientes con FPI «.
Anteriormente, el estándar de atención se limitaba a la oxigenoterapia y la rehabilitación pulmonar, y la única cura real es el trasplante de pulmón. Sin embargo, las aprobaciones de 2014 de Esbriet (pirfenidona) y Ofev (nintedinib) cambiaron el panorama de las opciones de tratamiento. El término «idiopático» se usa en nombre de la enfermedad porque aún se desconoce la causa de la fibrosis pulmonar.
«Nos complace haber obtenido una segunda designación de fármaco huérfano IPF de la FDA con nuestro plasminógeno, Ryplazim, para el tratamiento de esta enfermedad devastadora después de la designación de fármaco huérfano inicial recibida por PBI-4050, nuestra molécula pequeña», dijo Pierre Laurin, Presidente y consejero delegado de Prometic. «Esta designación respalda nuestra decisión de perseguir agresivamente el desarrollo de Plasminógeno en afecciones médicas de agudos adicionales donde el proceso de curación y fibrinólisis se ve afectado».
En octubre, la FDA anunció su aceptación de la aplicación de licencia biológica (BLA) de la compañía, concedió el estado de revisión prioritaria y estableció una fecha de acción de la Ley de tarifa de usuario de medicamentos recetados (PDUFA) del 14 de abril de 2018 para el medicamento en lo que respecta a la rara condición deficiencia congénita de plasminógeno. Además, el medicamento recibió la Designación de Enfermedades Pediátricas Raras para esa misma indicación en agosto.
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