Desde 1983 hasta 2016, ha habido un total de 5.792 solicitudes de designación de medicamentos huérfanos en Estados Unidos. La evolución de este mercado es clara pues, en 1983 la agencia norteamericana de medicamentos (FDA) tan solo recibió 16 solicitudes de medicamentos huérfanos, que contrastan con las 472 de 2015, tal y como asegura la consultora especializada en salud IQVIA en su informe ‘Orphan Drugs in the United States: Providing Context for Use and Cost’. A partir de 2016,explica el informe, hubo 449 terapias de huérfanos aprobadas para 549 indicaciones, lo que supuso el 36 por ciento de aprobaciones de nuevos medicamentos.
El área de oncología es una de las que mayor crecimiento ha tenido en este mercado, con nuevos medicamentos biológicos que abordan el tratamiento de enfermedades oncológicas denominadas raras. Desde 1983 a 2015, hubo 1.391 designaciones de medicamentos huérfanos para tratar cánceres raros, de los cuales 177 obtuvieron la aprobación de comercialización.
De los 449 medicamentos huérfanos aprobados a partir de 2016, 351 tenían solo indicaciones huérfanas y 98 tenían también indicaciones no huérfanas. De esos 98, 54 recibieron primero una indicación no huérfana y 10 recibieron indicaciones huérfanas y no huérfanas de forma simultánea. Además, tal y como asegura la consultora la proporción del uso de medicamentos huérfanos del total en los Estados Unidos ha disminuido desde un máximo del 0,6 por ciento en 2003 al 0,3 por ciento en 2016.
Por otro lado, del total de ventas de medicamentos registrada en Estados Unidos, que supuso un total de 450.000 millones de dólares en 2016, casi el 60 por ciento provino de medicamentos tradicionales no huérfanos, mientras que un tercio se gastó en medicamentos especializados no huérfanos. El restante 7.9 por ciento del gasto en medicamentos fue por indicaciones huérfanas. Durante los últimos cinco años, aunque la cantidad de medicamentos huérfanos aprobados aumentó de 315 a 449, la proporción del gasto aumentó más moderadamente y estos medicamentos representan solo una pequeña parte del presupuesto general farmacéutico.
Esta clase de medicamentos destaca también por su alto precio, al ser fármacos con un alto coste de investigación y que van dirigidos a poblaciones muy reducidas de paciente. No obstante, aunque el coste promedio anual de un medicamento huérfano en 2016 fue de más de 32.000 dólares, las diez mejores terapias utilizadas por el mayor número de pacientes promediaron tan solo 14.909 dólares.
Actualmente, existen aproximadamente 7.000 enfermedades raras que afectan a entre 25 y 30 millones de personas en Estados Unidos. Los niños constituyen más de la mitad de los afectados por estas patologías. Tal y como aseguran desde IQVIA uno de los mayores obstáculos para estos pacientes es la falta de especialización de los profesionales sanitarios en este tipo de enfermedades, lo que dificulta su abordaje. Además, los tratamientos están disponibles solo para el 5 por ciento de las 7.000 enfermedades estimadas.
Por último el informe asegura que el 80 por ciento de estas patologías son de origen genético,. No obstante, los avances realizados en los últimos años, explican, hacen prever un crecimiento en el numero de medicamentos para el tratamiento de estas enfermedades.
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