El laboratorio indica que esta investigación fue llevada a cabo sobre pacientes de 12 años de edad o mayores con hemofilia A con inhibidores del factor VIII y declara que “mostró una reducción estadísticamente significativa en el número de hemorragias en los pacientes que habían recibido profilaxis con emicizumab frente a los que no habían recibido esta terapia”.
“El estudio también cumplió los objetivos secundarios, incluyendo una reducción estadísticamente significativa en el número de hemorragias en pacientes que recibieron profilaxis con emicizumab en comparación a pacientes que habían recibido tratamiento profiláctico previo con un concentrado complejo de protrombina”, prosigue Roche, que manifiesta también que “los efectos secundarios más frecuentes asociados a emicizumab fueron las reacciones en el lugar de la inyección”.
Según considera la chief medical officer y máxima responsable de Desarrollo Internacional de esta compañía farmacéutica, Sandra Horning, “el desarrollo de inhibidores que hacen que la terapia de reemplazo del factor VIII sea menos eficaz, o ineficaz, es uno de los grandes desafíos en el tratamiento de la hemofilia A”.
Deseo de que el tratamiento esté disponible “lo antes posible” Esta situación “incrementa el riesgo de que los pacientes sufran hemorragias potencialmente mortales, así como hemorragias repetidas que pueden causar a largo plazo daño en las articulaciones”, continúa la miembro de Roche.
“Por este motivo, estamos muy satisfechos de que, en nuestro primer ensayo de referencia, el tratamiento profiláctico con emicizumab haya reducido significativamente el número de hemorragias en estas personas con una situación tan complicada de tratar”, subraya la directiva y asegura que el objetivo es “trabajar con las autoridades sanitarias para que este tratamiento esté disponible para los pacientes con hemofilia lo antes posible”.
Por su parte, el jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz de Madrid e investigador del estudio HAVEN 1, el doctor Victor Jimenez, manifiesta que “alcanzar los objetivos marcados en la reducción de los sangrados supone una novedad dentro del campo de la hemofilia, en concreto dentro de la profilaxis de los pacientes con hemofilia e inhibidor”.
“Los pacientes con hemofilia e inhibidor han sido el grupo de pacientes con el mayor reto terapéutico y el grupo más vulnerable con mayor morbilidad dentro de los pacientes con hemofilia”, indica el representante del centro sanitario capitalino, que considera que “la llegada de un fármaco capaz de reducir el número de sangrados en pacientes que hasta ahora no disfrutaban de un profilaxis con alta tasa de protección frente al sangrado, su administración vía subcutánea y de forma semanal convierten, a expensas de datos de seguridad más amplios, a emicizumab en un fármaco novedoso e idóneo en la profilaxis futura de los pacientes con inhibidor”.
Por último, el director Ejecutivo de la Federación Mundial de Hemofilia, el doctor Alain Baumann, señala que “desde mediados de 1990 ha habido mejorías progresivas en el tratamiento de la hemofilia A con inhibidores”. “La carga actual del tratamiento es significativa”, subraya, así como concluye con la sentencia de que “la Federación apoya la investigación que facilite la aparición de nuevos agentes terapéuticos y abran una nueva posibilidad de tratamiento para los pacientes con inhibidores”.
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