Minoryx Therapeutics, compañía biotecnológica especializada en el descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos para el tratamiento de enfermedades raras o minoritarias, ha obtenido la designación de medicamento huérfano del MIN-102 por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
El fármaco candidato de Minoryx Therapeutics está enfocado a tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad rara, neurodegenerativa, altamente debilitante y potencialmente mortal. Actualmente no hay tratamiento farmacológico para la X-ALD. El MIN-102 es el único producto en desarrollo con potencial para ser usado en todos los principales fenotipos de la enfermedad.
“Es un hito importante y estamos comprometidos en hacer progresar lo más rápido posible este fármaco con el objetivo de proporcionar una opción de tratamiento farmacológico para los médicos y los pacientes de X-ALD» comenta el Dr. Marc Martinell, cofundador y CEO de Minoryx Therapeutics. En este sentido, el compuesto ha mostrado excelente eficacia en numerosos modelos preclínicos y en 2016 se han iniciado los estudios clínicos de fase 1. Durante la primera mitad de 2017 Minoryx Therapeutics planea empezar un ensayo clínico de fase 2/3 en pacientes adultos de X-ALD con adrenomieloneuropatía.
La designación de medicamente huérfano europea se concede a los fármacos que están dirigidos a enfermedades que son mortales o crónicamente debilitantes, y que tienen una prevalencia de no más de cinco entre 10.000 personas en la Unión Europea. Esta designación proporciona distintos beneficios a las empresas de desarrollo farmacéutico como el asesoramiento en protocolos, prioridad en el consejo científico por parte de la agencia, diez años de exclusividad en el mercado, así como reducciones en las tasas regulatorias.
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