Terapéutica cartesiana se centra en terapias celulares basadas en ARN. En agosto, por ejemplo, la compañía anunció resultados exitosos de un ensayo de fase I de un tratamiento basado en ARN llamado Descartes-08 para el trastorno autoinmune miastenia gravis. Murat Kalayoglu, MD, PhD, presidente y director ejecutivo describe este tratamiento como «un producto de células T autólogas diseñado con ARN para expresar un receptor de antígeno quimérico, o CAR». Y añade: «El CAR se une a un objetivo de las células plasmáticas patógenas de larga duración llamado antígeno de maduración de células B».
Para realizar esta terapia, Kalayoglu explica que la «instalación de fabricación de cGMP de la empresa se diseñó desde cero para las terapias con células de ARN». La tecnología de bioprocesamiento llamada ARN Armory es “una plataforma de terapia combinada basada en células que nos permite generar grandes cantidades de células efectoras armadas con ARN terapéutico”, dice Kalayoglu. «Usamos la célula diseñada como una fábrica para producir, así como un objetivo para administrar, una combinación de terapias de ARN directamente en el sitio de la enfermedad».
Cuando se le preguntó acerca de los mayores desafíos de bioprocesamiento que enfrenta el desarrollo de Descartes-08, Kalayoglu dice: “Garantizar la calidad, consistencia y escalabilidad de un producto de terapia celular puede ser difícil. «Hemos diseñado nuestros procedimientos para extraer la mayor cantidad de información posible de cada ejecución, de modo que podamos optimizar nuestro proceso de forma iterativa a lo largo del tiempo».
Por lo tanto, optimizar el bioproceso para una terapia basada en ARN depende del diseño para el propósito, pero también de mejorar el proceso según sea necesario. Ese enfoque podría usarse para crear potentes tratamientos basados en ARN para una amplia gama de enfermedades.
Mike May, PhD
Fuente: https://www.genengnews.com/topics/bioprocessing/building-a-bioprocess-for-rna-based-therapies/
