Días después de forjar un acuerdo de $ 1.1 mil millones con Selecta Biosciences para desarrollar terapias génicas para trastornos de almacenamiento lisosómico, Takeda Pharmaceutical firmó un pacto de licencia con Poseida Therapeutics para su tecnología de entrega de nanopartículas Cas-CLOVER y otras plataformas de ingeniería genética. El acuerdo tiene un valor de hasta $ 3.6 mil millones.
Takeda tiene la intención de utilizar la tecnología patentada de Poseida para investigar y desarrollar hasta ocho terapias genéticas. Según el anuncio, la colaboración se centrará en el desarrollo de programas de terapia génica in vivo no virales, incluido el programa de hemofilia A de Poseida.
La asociación se centrará inicialmente en el desarrollo de seis programas de terapia génica in vivo que aprovechen las nuevas plataformas tecnológicas de Poseida. Takeda también puede agregar dos programas adicionales a la colaboración y está obligado a otorgar fondos para todos los costos de I + D del programa de colaboración.
Madhu Natarajan, jefe de la Unidad de Descubrimiento de Medicamentos de Enfermedades Raras de Takeda, explicó que las tecnologías de plataforma diferenciadas de Poseida «son muy prometedoras en el desarrollo de terapias génicas in vivo no virales». La asociación también refuerza el compromiso de Takeda de desarrollar terapias genéticas de próxima generación para pacientes con enfermedades genéticas y hematológicas raras.
Según los términos del acuerdo, Takeda pagó a Poseida, con sede en San Diego, $ 45 millones por adelantado. Cuando se tienen en cuenta los hitos de los ocho programas, la asociación podría tener un valor de hasta $ 3.6 mil millones. Poseida dirigirá las actividades de investigación a través de la selección de candidatos. Después de eso, Takeda asumirá la responsabilidad de un mayor desarrollo y comercialización.
Para Takeda, esto sigue a la asociación de Selecta que tiene como objetivo aprovechar la plataforma ImmTOR de esa empresa que podría permitir la re-dosis de terapias genéticas. La plataforma está destinada a disminuir las respuestas inmunitarias no deseadas, lo que permite dosis múltiples y respuestas más prolongadas.
Takeda no fue la única empresa que amplió los programas de terapia génica. Spark Therapeutics, una subsidiaria de Roche, firmó un acuerdo de licencia con CombiGene AB para el proyecto CG01 de esa compañía. El proyecto CG01 de CombiGene es una terapia génica en investigación que tiene como objetivo tratar la epilepsia focal resistente a los medicamentos. CG01 se encuentra en una etapa preclínica tardía, pero potencialmente podría tratar a una gran población de pacientes.
Federico Mingozzi, director científico de Spark Therapeutics, señaló que una población de pacientes con epilepsia «necesitan nuevas opciones terapéuticas», ya que no responden a las terapias anticonvulsivas actuales. La compañía con sede en Filadelfia, que desarrolló con éxito una terapia génica para una forma rara de ceguera, tiene la intención de convertir su experiencia «en terapia génica para abordar las necesidades no satisfechas de las personas que viven con epilepsia focal resistente a los medicamentos».
Jan Nilsson, director ejecutivo de CombiGene, afirmó que CG01 ha seguido mostrando fuerza a lo largo de su desarrollo preclínico. También mostró confianza en que Spark es el socio perfecto para llevar CG01 al desarrollo clínico y la comercialización potencial.
“CombiGene y Spark han tenido un diálogo continuo productivo durante las últimas partes del desarrollo preclínico de CG01, y todo el equipo de CombiGene ha llegado a conocer a Spark como una organización visionaria y centrada en el paciente con la fuerza, el conocimiento y la experiencia para explotar el todo el potencial de CG01. Esperamos avanzar en esta terapia potencialmente transformadora junto con Spark para el beneficio de un grupo de pacientes que necesitan mejores tratamientos ”, dijo Nilsson en un comunicado.
Los términos financieros del acuerdo no fueron revelados
Además, BridgeBio Pharma, con sede en California, anunció planes para su segundo Día de I + D anual que presentará algunos de los programas de terapia génica de la compañía, así como sus inhibidores KRAS para el cáncer. Los programas de terapia génica que se destacarán en el Día de la I + D incluyen BBP-818, un nuevo programa de terapia génica con virus adenoasociado (AAV) para la galactosemia clásica (deficiencia grave de GALT).
La galactosemia clásica es causada por una deficiencia severa de la enzima galactosa-1-fosfato uridililtransferasa (GALT). BBP-818 está diseñado para permitir la producción de la enzima GALT y permitir la capacidad natural del cuerpo para metabolizar la galactosa. Los estudios preclínicos en un modelo de ratón de galactosemia clásica mostraron que BBP-818 restauró hasta el 72% de los niveles de enzima GALT de tipo salvaje en el cerebro después de una dosis única.
Además de su programa GALT, BridgeBio está promoviendo candidatos de terapia génica para la enfermedad de Canavan y la hiperplasia suprarrenal congénita (CAH). La empresa también tiene un programa preclínico para la pérdida auditiva TMC1.
BridgeBio también anunciará programas preclínicos de terapia génica dirigidos a la esclerosis tuberosa, la cistinuria y una miocardiopatía dilatada genética.
Alex Keown
