La EMA ha publicado recientemente su recomendación para extender la indicación de un tratamiento llamado Nucala para incluir a pacientes diagnosticados de granulomatosis eosinofílica con poliangitis remitente recurrente o refractaria (GEPA). Específicamente, recomiendan esta terapia como terapia complementaria para personas que tienen al menos 6 años.
La granulomatosis eosinofílica con poliangitis es una afección poco común que provoca inflamación crónica en las arterias y venas del cuerpo. Esta inflamación se llama vasculitis. La inflamación causa estragos en el cuerpo afectando el sistema gastrointestinal, el sistema nervioso, los pulmones, el corazón e incluso la piel.
Actualmente, la terapia más común para GEPA son los corticosteroides. Desafortunadamente, el uso prolongado de estos esteroides tiene efectos secundarios perjudiciales. Los efectos secundarios pueden incluir el adelgazamiento de los huesos, mayor susceptibilidad a infecciones, niveles altos de azúcar en sangre, aumento de peso y problemas oculares. Otras terapias incluyen inmunosupresores, que vienen con sus propios problemas.
Claramente, se necesitan nuevas opciones de tratamiento para esta población de pacientes.
Nucala
Nucala usa Mepolizumab, un anticuerpo monoclonal, para reducir la cantidad de eosinófilos producidos en el cuerpo. Funciona uniéndose a la proteína IL-5, que es responsable de producir los eosinófilos. Con una reducción de eosinófilos, se reduce la inflamación. La reducción de la inflamación conduce a una reducción de los síntomas.
La recomendación de la EMA de Nucala se debe a una investigación aleatorizada y controlada con placebo que estudió tanto la seguridad como la eficacia del tratamiento para GEPA. El ensayo incluyó a 136 personas que estaban tomando corticosteroides actualmente.
El juicio duró 52 semanas. A cada paciente se le administró una dosis de 300 mg de Nucala o una dosis de 300 mg de placebo. El tratamiento se administró por vía subcutánea. Las dosis se administraron cada 4 semanas además de los corticosteroides. Sin embargo, después de la semana 4, la dosis de corticosteroides comenzó a reducirse.
El estudio encontró que el grupo que recibió Nucala tuvo un tiempo mucho mayor en remisión en la semana 36 así como en la semana 48. Esto significa que tuvo un período más largo sin síntomas u otros signos de enfermedad. Los efectos secundarios más comunes que experimentaron los pacientes fueron dolor de cuello, infecciones, trastornos respiratorios, hipersensibilidad, reacciones a la administración y dolores de cabeza. Viendo hacia adelante Un estudio posterior a la aprobación debería comenzar pronto como parte de la recomendación. Este estudio incluirá a niños de 6 a 17 años.
El siguiente paso es que la Comisión Europea adopte una decisión con respecto a la autorización de comercialización. Tras la autorización de comercialización, se deben tomar decisiones sobre el precio.
El objetivo es, como siempre, hacer que los pacientes reciban el tratamiento lo antes posible.
Trudy Horsting
