En los Estados Unidos, la designación Fast Track se otorga para ayudar a acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos para afecciones graves, raras o potencialmente mortales. Para recibir la designación Fast Track, el tratamiento también debe tener el potencial de satisfacer una necesidad insatisfecha de los pacientes. Según un comunicado de prensa del 15 de septiembre de 2021, SAGE-718, un tratamiento potencial para pacientes con enfermedad de Huntington (EH), recibió este estado de la FDA.
SAGE-718
Para empezar, ¿qué es exactamente SAGE-718? Desarrollado por la compañía biofarmacéutica Sage Therapeutics, Inc., SAGE-718 se describe como:
Un nuevo modulador alostérico positivo (PAM) basado en oxisterol, el primero en su clase, de los receptores de N-metil-D-aspartato (NMDA).
En resumen, el tratamiento se está desarrollando como un potencial terapéutico para una variedad de condiciones. Más allá de la enfermedad de Huntington, los investigadores están evaluando SAGE-718 como un tratamiento potencial para pacientes con enfermedad de Alzheimer y enfermedad de Parkinson. En conjunto, el tratamiento trabaja para mejorar la función cognitiva y prevenir el deterioro cognitivo en pacientes con afecciones neurodegenerativas. Al proteger la función cognitiva, Sage Therapeutics cree que el tratamiento puede mejorar los resultados del paciente y ayudar a mantener una mejor calidad de vida (QOL).
En el futuro, la compañía planea evaluar el medicamento dentro de un ensayo clínico de fase 2.
Enfermedad de Huntington (EH)
Las mutaciones del gen HTT causan la enfermedad de Huntington (EH), una afección neurológica progresiva. Normalmente, HTT codifica la producción de la proteína huntingtina, que puede desempeñar un papel en la salud y función de las neuronas. Cuando ocurren estas mutaciones, se acumula una cadena de huntingtina tóxica, se descompone, se adhiere a las neuronas y provoca una pérdida de la función física y cognitiva. Se estima que entre 3 y 7 de cada 100.000 personas padecen EH. En la mayoría de los casos, los síntomas aparecen dentro de los 30 o 40 años, con una vida útil total de 15 a 20 años después de la aparición de los síntomas.
Los síntomas incluyen:
- Cambios en el estado de ánimo, el comportamiento y la personalidad que pueden aparecer con bastante rapidez
- Impulsividad
- Deterioro cognitivo
- Depresión
- Olvido
- Dificultad para aprender o retener información nueva
- Corea (espasmos o espasmos incontrolados)
- Dificultad para caminar o tragar
- Pérdida o cambios en la coordinación
