Los ensayos clínicos pueden ser beneficiosos para encontrar y evaluar nuevas opciones de tratamiento. Recientemente, la compañía biofarmacéutica AstraZeneca compartió cómo ALXN1840, un tratamiento potencial para pacientes con enfermedad de Wilson, alcanzó su criterio de valoración principal en el ensayo clínico de fase 3 FoCus. AstraZeneca adquirió Alexion Pharmaceuticals («Alexion») a principios de este año y pudo tomar este medicamento en ese momento. En conjunto, el ensayo clínico destacó cómo ALXN1840 no solo era seguro y bien tolerado, sino que mejoraba el metabolismo diario del cobre.
ALXN1840
Entonces, ¿qué es exactamente ALXN1840? Según Alexion, ALXN1840 es:
Un novedoso agente de unión de cobre-proteína oral con un mecanismo de acción único, bajo investigación para la enfermedad de Wilson, un trastorno hepático poco común, crónico, genético y potencialmente mortal debido al transporte de cobre alterado.
La terapia, que se ha ganado la designación de fármaco huérfano tanto en Europa como en los Estados Unidos, trabaja para unir y eliminar de forma selectiva el cobre de los tejidos corporales y la sangre. Los investigadores evaluaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad del tratamiento dentro del ensayo de fase 3 FoCus.
En total, 214 pacientes (mayores de 12 años) con enfermedad de Wilson se inscribieron en el ensayo. Posteriormente, los pacientes se dividieron en dos cohortes: uno de los cuales había sido tratado previamente con el estándar de atención durante más de 28 días, y uno de los cuales no había sido tratado previamente o tratado con el estándar de atención durante menos de 28 días. Los investigadores también querían comprender cómo ALXN1840 beneficiaba a los pacientes en comparación con el estándar de atención, que se define como terapia de quelación, terapia de zinc o ambas en conjunto. Los pacientes del estudio fueron tratados con ALXN1840 durante un período de 48 semanas, con la oportunidad de continuar en un estudio de extensión hasta por 60 meses (5 años).
Los hallazgos del estudio FoCus incluyen: ALXN1840 fue relativamente seguro y bien tolerado. Si bien se produjeron algunas reacciones adversas, en su mayoría fueron leves y reversibles.
En promedio, ALXN1840 ayudó a mejorar el metabolismo diario del cobre más que las opciones de tratamiento actuales.
Enfermedad de Wilson
Las mutaciones del gen ATP7B causan la enfermedad de Wilson, una rara condición hereditaria que impide que el cuerpo metabolice y excrete el cobre de manera adecuada. Aunque el cobre es necesario para mantener una buena salud, un exceso de cobre puede causar una variedad de problemas de salud. Por lo general, los pacientes con enfermedad de Wilson comienzan a experimentar acumulación de cobre en el cerebro, hígado y los órganos al nacer. A medida que esto progresa a lo largo de los años, la enfermedad de Wilson puede causar hepatitis, problemas psiquiátricos o incluso daños graves en los órganos. Sin tratamiento, la enfermedad de Wilson es fatal. Aunque los síntomas suelen aparecer en la adolescencia, las edades pueden oscilar entre los 6 y los 45 años.
Los síntomas incluyen:
- Ictericia (coloración amarillenta de la piel y los ojos)
- Neutropenia (recuento bajo de glóbulos blancos)
- Acumulación de líquido en las extremidades
- Dificultad para caminar o tragar
- Hinchazón abdominal
- Hematomas y sangrado fáciles
- Anillo de Kayser-Fleisher (anillo de iris marrón)
- Hepatitis
- Ideaciones suicidas
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/09/01/alxn1840-shows-promise-wilson-disease/
