Estados Unidos:
El desarrollo de fármacos es importante para crear nuevas opciones terapéuticas para pacientes con enfermedades raras o crónicas. Un programa de incentivo es el programa de medicamentos huérfanos. La designación de medicamento huérfano se otorga a medicamentos y productos biológicos que tienen la intención de tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades raras, definidas como que afectan a menos de 200,000 ciudadanos estadounidenses. Una vez que un medicamento recibe este estado, el desarrollador del medicamento también recibe una variedad de beneficios, como exenciones de tarifas, créditos fiscales, mayor asistencia regulatoria y 7 años de exclusividad en el mercado tras su aprobación. Según un comunicado de prensa de la empresa biofarmacéutica C4 Therapeutics («C4»), la terapia CFT7455 de la empresa recibió recientemente la designación de fármaco huérfano para el tratamiento del mieloma múltiple (MM).
CFT7455
La designación de fármaco huérfano sigue a un ensayo clínico de fase 1/2 para evaluar la seguridad, eficacia, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de CFT7455. Actualmente, la prueba aún se está inscribiendo. En total, se estima que se inscribirán 160 pacientes. Los investigadores esperan comprender qué tipo de respuesta antitumoral provoca el CFT7455 en pacientes con MM y otras formas de linfoma no Hodgkin (LNH). Si este degradador MonoDAC, que se dirige a IKZF1 / 3, es eficaz, podría indicar una nueva línea de tratamiento, y potencialmente mejores resultados, para los pacientes.
Mieloma múltiple (MM)
El mieloma múltiple (MM) es un cáncer poco común que se forma en las células plasmáticas, un tipo de glóbulos blancos. Si bien los médicos no están exactamente seguros de qué causa el mieloma múltiple, algunos creen que las anomalías del cromosoma 13 podrían influir. Normalmente, las células plasmáticas combaten las infecciones creando anticuerpos que luchan contra los invasores extraños. Pero en pacientes con mieloma múltiple, las células cancerosas anormales crean proteínas M anormales, desplazando a las células sanguíneas y los anticuerpos sanos. Los factores de riesgo para desarrollar MM incluyen ser hombre, ser negro, tener más de 60 años o tener antecedentes familiares de mieloma múltiple u otros cánceres.
Los síntomas asociados con MM incluyen:
- Náuseas y vómitos
- Dolor de huesos, particularmente en la columna y el pecho
- Estreñimiento
- Fiebre
- Sed excesiva y micción frecuente
- Pérdida de apetito
- Infecciones frecuentes
- Debilidad o entumecimiento en las piernas
- Hipercalcemia (demasiado calcio en la sangre)
- Fatiga
- Pérdida de peso involuntaria
- Confusión o neblina mental
- Función renal reducida y / o insuficiencia renal
- Anemia (recuento bajo de glóbulos rojos)
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/08/26/cft7455-multiple-myeloma-orphan-drug-designation/
