Estados Unidos:
Merck & Co ha ampliado su gama de medicamentos contra el cáncer en los EE.UU., después de reclamar la aprobación de la FDA para Welireg, un medicamento que adquirió como parte de su adquisición de Peloton Therapeutics por $ 2,2 mil millones en 2019, para una familia de tumores raros.
El medicamento es parte de los esfuerzos de Merck para expandir su cartera de oncología y reducir su dependencia de la inmunoterapia contra el cáncer de gran venta Keytruda (pembrolizumab), que está protegida por patente en los EE.UU., y Europa hasta 2028.
Welireg (belzutifan), un inhibidor oral de HIF-2 alfa, ha sido aprobado por la FDA para adultos con enfermedad de von Hippel-Lindau (VHL), una afección hereditaria causada por una mutación en el gen VHL que puede hacer que se desarrollen tumores en varios órganos del cuerpo.
La FDA aprobó Welireg para los tumores asociados a VHL en el riñón, el sistema nervioso central y el páncreas que no requieren cirugía inmediata, lo que la convierte en la primera y única terapia sistémica aprobada para este tipo de tumor.
A pesar de la rareza de los tumores VHL, Merck tiene aspiraciones de éxito de taquilla para Welireg que han sido ayudadas por una etiqueta más amplia de lo esperado para la terapia de la FDA, así como un veredicto de la FDA alrededor de un mes antes de lo programado.
Algunos analistas habían pronosticado la aprobación solo en el carcinoma de células renales (CCR) asociado a VHL, pero el regulador estadounidense le ha dado a Welireg una etiqueta amplia que también incluye cánceres del sistema nervioso central llamados hemangioblastomas, así como tumores neuroendocrinos pancreáticos (TNEp).
La aprobación de la FDA se basa en un ensayo clínico de etiqueta abierta en 61 pacientes con CCR asociado a VHL, algunos de los cuales también tenían otros tumores, que fueron tratados con el fármaco en una dosis de 120 mg una vez al día hasta la progresión de la enfermedad o una toxicidad inaceptable.
Welireg se asoció con una tasa de respuesta general del 49%, con el 56% de los pacientes respondiendo durante al menos un año después de comenzar el tratamiento. En un subgrupo de 24 pacientes con hemangioblastomas, la TRO fue del 63%, y aumentó al 83% en un grupo de 12 sujetos que también tenían TNEp.
Merck pagó $ 1,05 mil millones por adelantado para asegurar los derechos de Welireg, y también prometió otros $ 1,15 mil millones en pagos por hitos. Esta primera aprobación de la FDA desencadena un pago de $ 50 millones a los antiguos accionistas de peloton, con otros $ 50 millones adeudados en el lanzamiento comercial.
Hasta ahora, Merck, conocido como MSD fuera de EE.UU., y Canadá, no ha confirmado el precio de la nueva terapia, pero dice que debería estar disponible «a principios de septiembre».
Si bien los cánceres de VHL representan un mercado pequeño, Merck tiene la ambición de extender el uso del fármaco a una enfermedad mucho más común. Se encuentra en pruebas clínicas para el CCR avanzado, tanto solo como en combinación con Keytruda y Lenvima (lenvatinib) de Eisai, así como para el glioblastoma multiforme, una forma de cáncer de cerebro difícil de tratar.
Se estima que hay alrededor de 10,000 pacientes con VHL en los EE.UU., y 200,000 en todo el mundo.
Phil Taylor
Fuente: https://pharmaphorum.com/news/mercks-welireg-becomes-first-drug-for-rare-vhl-tumours-in-us/
