Estados Unidos:
En un comunicado de prensa reciente, la compañía biofarmacéutica Retrotope compartió que la inscripción estaba completa en su ensayo clínico de fase 2. Durante el ensayo, los investigadores evaluarán RT001, el primer tratamiento oral de su clase, para pacientes con parálisis supranuclear progresiva (PSP). En total, los investigadores inscribieron completamente a los pacientes en este ensayo clínico en menos de 6 semanas.
RT001
Entonces, ¿qué es exactamente RT001? En un artículo de febrero de 2020 de NeurologyLive, el autor Marco Meglio describe el tratamiento como:
Un ácido graso estabilizado químicamente que se incorpora a las membranas mitocondriales y celulares y, a su vez, las estabiliza. Se ha demostrado que los ácidos grasos poliinsaturados reforzados isotópicos (D-PUFA) patentados, de primera clase, disponibles por vía oral, disminuyen los niveles de peroxidación de lípidos en las células madre mesenquimales de pacientes con PSP, así como también restauran la función y estructura mitocondrial de las células dañadas.
El tratamiento, un ácido de linóleo sintético, se descubrió por primera vez utilizando la propia tecnología novedosa de Retrotope diseñada para reducir el estrés oxidativo asociado con la peroxidación de lípidos. Cuando la peroxidación lipídica está desequilibrada, es cuando se pueden desarrollar una variedad de condiciones neurodegenerativas. RT001 recibió la designación de medicamento huérfano, un estado especial otorgado a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar a personas con afecciones poco frecuentes. En Estados Unidos, las condiciones raras se definen como las que afectan a menos de 200.000 personas. Más allá de PSP, Retrotope está evaluando RT001 para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), ataxia de Friedreich (AF) y distrofia neuroaxonal infantil.
RT001 para parálisis supranuclear progresiva
Actualmente, hay opciones terapéuticas limitadas disponibles para pacientes con PSP. La mayoría de los tratamientos se centran en el manejo de los síntomas en lugar de tratar la afección subyacente. Por lo tanto, se necesitan con urgencia nuevas opciones de tratamiento. Esto se destaca en la rapidez con que se completó la inscripción; la comunidad de PSP espera avanzar en la investigación en este ámbito.
La investigación del cultivo celular estimuló primero a los investigadores a considerar el RT001 como un tratamiento potencial para los pacientes con PSP. Dentro de este estudio, los investigadores compararán la seguridad, eficacia y tolerabilidad de RT001 en comparación con un placebo. Los pacientes recibirán un placebo o RT001 todos los días durante un período de 48 semanas. Los investigadores esperan aprovechar los datos clínicos ya establecidos de 4 pacientes con PSP que ya han recibido tratamiento a través de un programa de acceso ampliado. Durante el ensayo, los investigadores esperan evaluar:
1.- Qué tan efectivo es RT001 en el tratamiento de pacientes con PSP de acuerdo con la PSP Rating Scale y una escala secundaria de la FDA
2.- Si RT001 mejora la marcha, el comportamiento o la capacidad para realizar las actividades diarias
3.- Qué tan seguro es RT001 para el tratamiento a largo plazo
Parálisis supranuclear progresiva (PSP)
La parálisis supranuclear progresiva (PSP), un trastorno cerebral neurodegenerativo, se produce cuando las células nerviosas del tallo cerebral se dañan gradualmente más, aunque aún se desconocen las causas.
En una pequeña cantidad de casos, las mutaciones hereditarias del gen MAPT causan PSP. Independientemente de la causa, la PSP se caracteriza por depósitos anormales de proteína tau en las células nerviosas. A medida que estas proteínas se acumulan y las células nerviosas mueren, se dificulta el movimiento, el habla y la capacidad disminuida para controlar el movimiento de los ojos. Por lo general, la PSP afecta a personas de entre 45 y 75 años, aunque ocurre con mayor frecuencia en personas mayores. Además, más pacientes son hombres que mujeres. Debido a síntomas similares, la PSP puede diagnosticarse erróneamente como enfermedad de Parkinson.
Los síntomas asociados con la parálisis supranuclear progresiva incluyen:
- Depresión y apatía
- Movimiento lento (bradicinesia)
- Marcha y equilibrio deteriorados
- Caídas más frecuentes (hacia atrás)
- Visión borrosa o doble
- Dificultad para mirar hacia abajo
- Habla arrastrada
- Movimientos rígidos o incómodos
- Temblores leves en las manos
- Sensibilidad a la luz
- Trastornos del sueño
- Dificultad para comer o tragar
- Estado de ánimo, comportamiento, personalidad o juicio alterados
- Impulsividad
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/08/11/enrollment-complete-rt001-trial-psp/
