México:
En la Unión Europea (UE), la designación de medicamento huérfano es otorgada por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). El estado se otorga a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar, prevenir o diagnosticar a pacientes con afecciones raras, crónicamente debilitantes o potencialmente mortales. Dentro de la UE, este estatus se refiere a condiciones que afectan a no más de 5 de cada 10,000 personas. Según The Hindu BusinessLine, la compañía farmacéutica Zydus Cadila compartió recientemente que su tratamiento Saroglitazar Mg, diseñado para pacientes con colangitis biliar primaria (CBP), recibió la designación de medicamento huérfano de la EMA.
Saroglitazar
Entonces, ¿qué es exactamente Saroglitazar? Según un estudio publicado en Hepatology, Saroglitazar es:
Un agonista del receptor α / γ activado por el proliferador de peroxisoma dual
En un ensayo clínico de fase 2, los investigadores evaluaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad de Saroglitazar para pacientes con CBP. En última instancia, los resultados fueron prometedores, lo que impulsó la administración del estado de fármaco huérfano. Fuera de la designación de medicamento huérfano dentro de la UE, Saroglitazar también recibió designaciones de medicamento huérfano y vía rápida dentro de los Estados Unidos.
Como resultado de su estatus de medicamento huérfano, Zydus Cadila también recibe ciertos beneficios de la EMA. Por ejemplo, la empresa tendrá tarifas regulatorias más bajas, 10 años de exclusividad de mercado una vez aprobada y asistencia para la prueba.
Más allá de la colangitis biliar primaria, el Saroglitazar también puede beneficiar a los pacientes con enfermedad de hígado graso no alcohólico (NAFLD), esteatohepatitis no alcohólica (NASH) y dislipidemia diabética.
Colangitis biliar primaria (CBP)
Anteriormente llamada cirrosis biliar primaria, la colangitis biliar primaria (CBP) es una enfermedad hepática crónica causada por una respuesta inmune anormal. En pacientes con CBP, el sistema inmunológico ataca por error los conductos biliares, aunque los médicos no saben exactamente por qué. Las alteraciones inmunológicas, así como los factores ambientales, aún se están examinando. Sin embargo, la CBP no es causada por el consumo de alcohol. En pacientes con CBP, el daño hepático progresivo impide que la bilis salga del hígado. A medida que la bilis se acumula, puede causar cicatrices y, en última instancia, insuficiencia hepática. La CBP tiende a afectar a las mujeres con más frecuencia que a los hombres. Además, la afección a menudo afecta a personas de mediana edad.
Los síntomas incluyen:
- Fatiga severa
- Boca seca
- Picazón persistente (prurito), especialmente en la planta de los pies
- Oscurecimiento de la piel
- Diarrea crónica
- Sangrado de estómago y garganta
- Huesos frágiles
- Dolor muscular y articular
- Pequeñas protuberancias blancas debajo de la piel (a menudo alrededor de los ojos)
- Ictericia (coloración amarillenta de la piel y los ojos)
- Hinchazón de las extremidades inferiores
- Colesterol alto
- Pérdida de peso involuntaria
- Acumulación de líquido en el abdomen
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/07/26/saroglitazar-pbc-granted-eu-orphan-drug-designation/
