Estados Unidos:
Después de varios artículos de Patient Worthy sobre el tema a principios de este año, Fierce Biotech publicó recientemente la noticia de que Biogen se está preparando para lanzar el fármaco de prueba de fase III VALOR, Tofersen, a mediados de julio antes de determinar los resultados finales de la prueba. Tofersen se está desarrollando para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Las discusiones de Biogen con especialistas en ética, defensores de pacientes, reguladores e investigadores de ensayos contribuyeron a su decisión de liberación anticipada. Biogen envió una carta en ese sentido a la comunidad de ELA.
Al final de su carta, Biogen emitió un «recordatorio» de que incluso los medicamentos con potencial pueden fallar en el estudio final de fase III. El fracaso de su fármaco dexpramipexol lo llevó a centrarse en fármacos como el Tofersen que presentaban antiinflamatorios.
Sin embargo, como resultado de su condición de rápido deterioro, Lisa Stockman Mauriello, una paciente con ELA SOD1 A5V, estuvo a la vanguardia del esfuerzo por liberar el fármaco. La mutación A5V es mortal y la supervivencia global ha sido generalmente de doce meses.
Aunque está satisfecha con la decisión de Biogen, a Lisa le preocupa que sea demasiado tarde para pacientes como ella.
Irónicamente, solo un día antes de enviar su nuevo plan de lanzamiento temprano, Biogen había denegado la solicitud de Lisa de acceso ampliado (uso compasivo) por quinta vez.
Acerca del programa de acceso ampliado (uso compasivo) de Tofersen
Los médicos pueden comenzar a solicitar el medicamento en nombre de sus pacientes elegibles a partir del 25 de junio.
El medicamento estará listo para enviarse a lugares aprobados a mediados de julio. Tofersen es un oligonucleótido antisentido (ASO) contra el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1). Su mecanismo reduce la producción de la proteína SOD1 frenando la progresión del trastorno.
El nuevo programa de Biogen para la distribución de Tofersen es doble. El primer segmento implicará cambiar a los pacientes del ensayo del placebo al Tofersen. En este punto, aún no se habrá establecido la seguridad y eficacia del fármaco. No obstante, el fármaco se distribuirá a los pacientes con la progresión más grave de la enfermedad.
Tras la prueba de la seguridad y eficacia de Tofersen, Biogen permitirá el acceso a la comunidad más amplia de SOD1 ALS este otoño bajo un Programa de Uso Temprano.
Propuesta de Lisa
En la quinta solicitud de Lisa, sugirió que, por motivos de preocupación ética, los pacientes con su mutación específica podrían ser asignados al azar para recibir Tofersen o un placebo en un patrón similar al de los participantes del ensayo de fase III VALOR. Entonces, los nuevos participantes tendrían las mismas probabilidades del 67% de recibir Tofersen. Su carta continúa diciendo que a mediados de julio a través del acceso temprano, todos los pacientes que recibían el placebo serían cambiados al medicamento al mismo tiempo.
Viendo hacia adelante
Biogen ahora tiene cuatro ASO para ELA en su cartera. Por lo tanto, existe un gran interés en los resultados del ensayo VALOR, que debería completarse a fines de agosto de 2021.
Rose Duesterwald
Fuente: https://patientworthy.com/2021/07/23/right-wrong-debate-drugs-compassionate-use-als/
