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En un video publicado en Healio, el Dr. Lorenzo D’Antiga del Hospital Pappa Giovanni XXIII habló sobre los hallazgos de un estudio clínico reciente en el que el medicamento odevixibat (también llamado Bylvay) pudo producir mejoras significativas en las personas que viven con enfermedades raras como la enfermedad colestasis intrahepática familiar progresiva. Esta terapia podría ayudar a mejorar los resultados de estos pacientes, que no tienen acceso a tratamientos modificadores de la enfermedad que pueden retrasar o detener la progresión de la enfermedad.
Acerca de la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP)
La colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) es un grupo de enfermedades hereditarias en las que se ve afectado el flujo de bilis. Hay varios tipos diferentes de CIFP que están relacionados con diferentes mutaciones genéticas. Estas mutaciones generalmente causan un defecto que afecta a los transportadores epiteliales biliares. Los síntomas de estas enfermedades comienzan a aparecer en la infancia, pero algunos pacientes no son diagnosticados hasta años después. Estos síntomas incluyen falta de flujo biliar normal, cirrosis, retraso del crecimiento, ictericia, malabsorción de grasas y picazón intensa. La CIFP puede eventualmente conducir a complicaciones como la osteopenia, una condición de disminución de la densidad mineral en los huesos. El tratamiento suele ser de apoyo y sintomático. Los medicamentos que se utilizan para aliviar los síntomas incluyen ácido ursodesoxicólico, naloxona y rifampicina. Otros enfoques incluyen ciertos procedimientos quirúrgicos y suplementos vitamínicos. Si la función hepática comienza a disminuir, puede ser necesario un trasplante.
Acerca del ensayo clínico
Odevixibat está destinado a utilizarse una vez al día y está clasificado como un inhibidor no sistémico del transporte de ácidos biliares ileales. En el ensayo, la terapia se evaluó principalmente para investigar sus efectos sobre los ácidos biliares séricos y el prurito (picazón intensa). Un total de 77 pacientes participaron en el ensayo. Estos pacientes fueron tratados durante un período de 37 semanas y la mayoría tenía la forma tipo 2 de CIFP. Todos estos pacientes habían sido tratados previamente con otros medicamentos.
A las 48 semanas, el tratamiento provocó una reducción sustancial de los ácidos biliares séricos; mientras tanto, el grupo de placebo vio aumentar su ácido biliar en suero durante este tiempo. El fármaco también redujo el prurito, que puede ser un síntoma grave y debilitante que puede tener efectos devastadores en la calidad de vida y el sueño. A medida que este síntoma mejoraba, los pacientes también veían aumentar la calidad y la duración del sueño. El perfil de seguridad de la droga también fue alentador.
En última instancia, este tratamiento podría ayudar a que la CIFP sea una afección mucho más manejable y podría prevenir el desarrollo de enfermedad hepática en etapa terminal en estos pacientes.
James Moore
Fuente: https://patientworthy.com/2021/07/01/the-drug-bylvay-shows-benefit-in-pfic/
