Un anuncio reciente en Biospace por Capsida Biotherapeutics y CRISPR Therapeutics de su asociación recién formada ofrece una esperanza renovada para los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y Ataxia de Friedreich (FRDA). Las empresas creen que ahora tienen la capacidad de lograr un objetivo que ha sido inalcanzable durante más de cuarenta años.
La clave se puede encontrar en los vectores virales. Los vectores son herramientas que utilizan los biólogos moleculares que pueden transportar material genético a las células. Las empresas han acordado centrarse en desarrollar, fabricar y comercializar terapias editadas genéticamente in vivo (entregadas directamente al paciente). La plataforma estará diseñada específicamente para la ataxia de Friedreich (FA) y la ELA.
Acerca de la edición genética
La edición de genes permite a los científicos agregar, eliminar o alterar el ADN de un organismo en ciertas ubicaciones del genoma, que se define como todos los rasgos heredables de un organismo.
FRDA es un trastorno genético recesivo, lo que significa que una persona hereda una copia del gen mutante de ambos padres. La FRDA es causada por un gen FXN defectuoso.
Los síntomas incluyen, entre otros, pérdida de la visión, problemas para caminar, palpitaciones del corazón, fatiga, dificultad para hablar, pérdida de la audición y de los reflejos, dificultad para respirar y dolor en el pecho.
Acerca de la ELA
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) se define generalmente como una enfermedad neurodegenerativa que afecta las neuronas motoras inferiores y superiores. Sigue la parálisis. La enfermedad causa insuficiencia respiratoria y la muerte en dos o tres años. El inicio de la enfermedad suele ser entre los cincuenta y cinco y los setenta años, afectando principalmente a los varones.
Genética humana
Un genoma se define como el conjunto completo de instrucciones genéticas de un organismo con toda la información necesaria para construir ese organismo.
Los científicos ahora pueden realizar la genética humana, que es un estudio de las características de la herencia, en miles de personas. Los datos pueden proporcionar información genética de un segmento de ADN que identifica los genes que pueden estar causando una enfermedad en particular.
Las terapias de ADN tienen el potencial de alterar los genes dañados para disminuir los síntomas o incluso curar una enfermedad. Hasta ahora, el desafío han sido los sistemas de administración, es decir, encontrar herramientas seguras que puedan administrar material genético a las células.
Los científicos han podido identificar genes asociados con enfermedades, pero hasta ahora no han podido administrar cargas de ácido nucleico a las células de forma segura. Las nanopartículas y otros sistemas de administración artificial han tenido algo de éxito. Sin embargo, también se ha descubierto que tienen algunas señales de seguridad perturbadoras.
El virus adenoasociado se descubrió originalmente en su etapa contaminante, pero desde entonces se ha convertido en un vehículo de terapia génica muy solicitado.
Acerca de los vectores virales
Los vectores virales, como el virus adenoasociado (AAV), se diseñan y se utilizan comúnmente para aplicaciones terapéuticas específicas. El AAV se ha utilizado de forma segura para diversas enfermedades y se ha demostrado que es eficaz. Mientras que los adenovirus son en realidad virus comunes que causan enfermedades como dolor de garganta, bronquitis y neumonía.
AAV comienza su viaje como AV, un virus natural. Luego se transforma en un vector codificado para su administración y se usa en terapia génica. Dado que el ADN y otros elementos han sido reemplazados por ADN nuevo, ya no se considera un virus.
Sobre Capsida
La plataforma de desarrollo de carga de Capsida apunta a objetivos que actualmente son inaccesibles. Capsid se ha seleccionado como vehículo de administración debido a su capacidad para desviar los tejidos no relevantes. Esto proporcionará perfiles de seguridad mejorados.
Viendo hacia adelante
Por el momento, ELA y FRDA no tienen opciones de tratamiento efectivas. Tanto Capsida como Biogen están empaquetados y listos para usar. Capsida tiene su propia planta de fabricación. CRISPR y Capsida están en condiciones de desarrollar nuevos enfoques para estas enfermedades y una terapia exitosa.
Ha habido un resurgimiento en los esfuerzos de terapia génica que está impulsado en parte por la identificación y comprensión de nuevos vectores de administración de genes. El virus adenoasociado (AAV) es un virus sin envoltura que puede diseñarse para administrar ADN a las células diana y ha atraído una gran cantidad de atención en el campo, especialmente en las estrategias terapéuticas experimentales en etapa clínica.
La capacidad de generar partículas de AAV recombinantes que carecen de genes virales y que contienen secuencias de ADN de interés para diversas aplicaciones terapéuticas ha demostrado hasta ahora ser una de las estrategias más seguras para las terapias génicas. Esta revisión proporcionará una descripción general de algunos factores importantes a considerar en el uso de AAV como vector para la terapia génica.
Rose Duesterwald
Fuente: https://patientworthy.com/2021/06/25/hope-als-friedreichs-ataxia-viral-vector-transports/
