Estados Unidos:
Según un artículo reciente en Biospace, los pacientes con mastocitosis sistémica (SM) avanzada pueden recurrir a un tratamiento recientemente aprobado por la FDA por Blueprint Medicines llamado Ayvakit (avapritinib). El fármaco es el primero de su tipo disponible para esta enfermedad hematológica, que causa un daño extenso a los sistemas de órganos. La lista de trastornos a los que se dirige Ayvakit incluye SM agresivo, leucemia de mastocitos y SM con el correspondiente crecimiento hematológico de tejido (neoplasma).
Acerca de Advanced SM
La mutación KIT D816V se ha encontrado en la sangre periférica de casi todos los pacientes con mastocitosis sistémica avanzada. Una característica de SM es el crecimiento incontrolado de células inmunes llamadas mastocitos. Estos mastocitos se acumulan en los huesos y los intestinos o debajo de la piel. Los resultados son problemas gastrointestinales y manchas o protuberancias anormales en la piel. La mayoría de los pacientes con mastocitosis sistémica no sobreviven más de cuatro años.
Las pruebas fase 1 EXPLORER y fase 2 PATHFINDER
La segunda aprobación regulatoria de Ayvakit en dos años se basó en los datos presentados a la FDA de los estudios EXPLORER Y PATHFINDER. Los resultados de estos ensayos proporcionaron evidencia de la eficacia clínica de Ayvakit en subtipos avanzados de SM, tanto si el paciente había recibido tratamiento previo como si no.
En el undécimo mes, Ayvakit tenía una tasa de respuesta del cincuenta y siete por ciento con una duración media de treinta y ocho meses.
Viendo hacia adelante
Ayvakit puede establecerse como un nuevo estándar de atención para pacientes con mastocitosis avanzada y un excelente ejemplo de terapia de precisión. (El artículo completo está disponible aquí).
Rose Duesterwald
Fuente: https://patientworthy.com/2021/06/21/successful-treatment-systemic-mastocytosis-approved-by-fda/
