Como se informó en PR Newswire, Alcyone Therapeutics está lanzando un nuevo conjunto de terapias génicas precisas para los trastornos del sistema nerviosos central (SNC) con la ayuda de una nueva inversión de $ 23 millones de RTW Investments. Para alcanzar el objetivo de la compañía de biotecnología de mejorar la vida de los pacientes que viven con afecciones neurológicas intensivas, la compañía se está asociando con investigadores del Instituto de Investigación Abigail Wexner en el Hospital Nacional de Niños (AWRI) para reunir experiencia, tecnologías y herramientas de producción en una colaboración.
Su colaboración se basará en la experiencia de los médicos Kathrin Meyer, Ph.D., y Nicolas Wein, Ph.D en AWRI. El equipo utilizará la plataforma de terapia génica ultraprecisa de Alcyone en un esfuerzo por crear opciones de tratamiento para el sistema nervioso central.
La colaboración
Formarán equipo con investigadores del AWRI que han estado estudiando y aplicando terapias genéticas para pacientes raros. El hospital aportará al conjunto de herramientas su propio conjunto de cuatro tecnologías de terapia génica, así como capacidades para el descubrimiento, la investigación y el desarrollo avanzados. Juntos, AWRI y Alcyone son un equipo poderoso, que se une al poder tecnológico y a un equipo de expertos en genética. La plataforma de entrega CNS de próxima generación. La empresa de biotecnología tiene el kit de herramientas de precisión más moderno para crear tratamientos del SNC. Planean utilizar una plataforma de administración del SNC de próxima generación, que tiene la capacidad de administrar y dosificar una terapia génica con extrema precisión. La versatilidad de la tecnología le da una ventaja, lo que permite a los investigadores tener mucho más control sobre su terapia y la biodistribución del SNC.
La misión de Alcyone de reducir la carga de enfermedades neurológicas graves significa ciencia de alto nivel, por lo que cuentan con los mejores recursos. Tienen cuatro plataformas de terapia génica que pueden preformar la reactivación X, el reemplazo de transgén convencional, la omisión de exón vectorizado y la modulación del promotor. Ya tienen en desarrollo 12 programas de terapia génica con virus adenoasociados.
«Nuestra misión en Alcyone Therapeutics es proporcionar terapias que cambian la vida de los niños y sus familias afectados por afecciones neurológicas graves».
Dijo el fundador, presidente y director ejecutivo de Alcyone, PJ Anand.
“Nuestra plataforma de administración de precisión de próxima generación muestra un gran potencial para superar el desafío fundamental en el desarrollo de la terapia del sistema nervioso central. Junto con múltiples tecnologías de terapia génica de vanguardia y enfoques de investigación en el Instituto de Investigación Abigail Wexner en el Hospital Nacional de Niños, nuestro objetivo es transformar la eficiencia de la terapéutica del SNC. A medida que avanzamos en nuestra amplia cartera de proyectos hacia la clínica, estamos agradecidos con los inversores que nos han apoyado y nos complace contar con el apoyo financiero y estratégico de RTW «.
El miembro de la Junta Directiva de Alcyone, Piratip Pratumsuwan, comentó:
“Estamos entusiasmados con el potencial de la plataforma de administración de precisión del SNC de Alcyone para generar una línea de candidatos a fármacos destinados a mejorar la vida de los pacientes afectados por enfermedades neurológicas. Espero trabajar con la Junta de Alcyone y el equipo de líderes experimentados en terapia génica a medida que avanzan hacia la clínica».
Sunniva Bean
Fuente: https://patientworthy.com/2021/06/18/alcyones-next-level-cns-gene-therapy-initiative/
