Estados Unidos:
A principios de junio de 2021, SPG302, una terapia en investigación para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), recibió la designación de fármaco huérfano de la FDA. Según ALS News Today, el tratamiento fue desarrollado por Spinogenix, cuya misión es crear terapias novedosas y beneficiosas para las condiciones neurodegenerativas.
SPG302
Entonces, ¿qué es SPG302?
Un comunicado de prensa de Spinogenix describe SPG302 como:
Una molécula pequeña que penetra en la barrera hematoencefálica y biodisponible por vía oral. Su modo de acción regenera las sinapsis perdidas y ha demostrado mejoras en los comportamientos cognitivos y motores en múltiples modelos animales de trastornos neurodegenerativos
La capacidad de la terapia para atravesar la barrera hematoencefálica (BBB) ofrece una opción de tratamiento más dirigida y eficaz. Además, la terapia trabaja para reconstruir o regenerar las sinapsis. Al hacerlo, SPG302 reconstruye las conexiones entre las células nerviosas para mejorar la función cognitiva y motora.
Designación de medicamento huérfano SPG302
La FDA otorga la designación de medicamento huérfano para el desarrollo de medicamentos y productos biológicos destinados a tratar afecciones raras y potencialmente mortales. En este caso, las condiciones «raras» son las que afectan a menos de 200.000 estadounidenses. Una vez que un medicamento recibe el estado de medicamento huérfano, el desarrollador del medicamento también recibe una serie de beneficios. Por ejemplo, Spinogenix ahora recibe créditos fiscales y exenciones de tarifas, asistencia regulatoria de la FDA y 7 años de exclusividad de mercado (una vez que se aprueba el uso de SPG302).
Mayor desarrollo de fármacos
Además de recibir la designación de medicamento huérfano para SPG302, Spinogenix también recibió una serie de otras actualizaciones de la FDA. Primero, Spinogenix recibió la aprobación para seguir adelante con un ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa SPG302 para ELA. Después de esta prueba, y sin contar los posibles problemas que puedan surgir, Spinogenix pasará a una prueba de fase 2/3.
Además, Spinogenix recibió una beca de investigación del Departamento de Defensa para estudiar su terapia utilizando células madre pluripotentes inducidas (iPSC).
A veces conocida como «síndrome de enclaustramiento» o «síndrome de Lou-Gehrig», la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva. En la mayoría de los casos, los médicos no saben qué causa la ELA. Sin embargo, algunos creen que la exposición a ciertas toxinas podría influir. Alrededor del 5-10% de los diagnósticos de ELA son familiares, lo que significa que existe una causa genética subyacente. La ELA se caracteriza por la muerte o degeneración de las células nerviosas, particularmente en el cerebro, el tronco encefálico y la médula espinal. A medida que estas células nerviosas mueren, los músculos se debilitan y se desgastan. Los pacientes experimentan una pérdida de movimiento y control voluntarios, lo que les impide vivir de forma independiente. Por lo general, la ELA afecta más a los hombres que a las mujeres; también afecta a las personas mayores más que a las más jóvenes. Desafortunadamente, la ELA es fatal. Si bien los pacientes pueden vivir durante períodos prolongados después del diagnóstico, la tasa de supervivencia típica es de entre 3 y 5 años después del diagnóstico.
Los síntomas varían. En las etapas iniciales, los síntomas apenas se notan. Sin embargo, a medida que avanza la ELA, pueden aparecer los siguientes síntomas:
- Tropezones y caídas frecuentes
- Cambios en el habla, como dificultad para hablar o habla más lenta
- Angustia psicológica (depresión, ansiedad)
- Dificultad para realizar pequeños movimientos o actividades normales, como sostener objetos o caminar
- Debilidad de piernas, pies, manos y tobillos
- Llorar, bostezar o reír de manera inapropiada
- Espasmos musculares y calambres
- Dificultad para hablar y tragar
- Postura pobre
- Incapacidad progresiva para mover los músculos
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/06/10/spg302-als-orphan-drug-designation/
