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Ultomiris ahora aprobado por la FDA para pacientes pediátricos con hemoglobinuria paroxística nocturna

11 junio 2021

A partir del 7 de junio de 2021, se encuentra disponible un tratamiento inyectable para pacientes mayores de 1 mes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). La FDA aprobó recientemente Ultomiris (ravulizumab-cwvz) para estos pacientes. Anteriormente, Ultomiris estaba aprobado para adultos con HPN y tanto para adultos como para pacientes pediátricos con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa). Ahora, la terapia beneficiará a los pacientes pediátricos con HPN en el futuro.

Ultomiris

Según el desarrollador de fármacos Alexion Pharmaceuticals («Alexion»), Ultomiris es:

El primer y único inhibidor de C5 de acción prolongada administrado cada 8 semanas … en la dosis de mantenimiento, ULTOMIRIS actúa inhibiendo la proteína C5 en la cascada terminal del complemento, una parte del sistema inmunológico del cuerpo.

Los investigadores evaluaron la seguridad, tolerabilidad y eficacia de Ultomiris en pacientes pediátricos con HPN en un estudio de 26 semanas (6 meses y medio). En este caso, las edades de los pacientes oscilaron entre los 9 y los 17 años. En total, se inscribieron 13 pacientes. De estos, 5 nunca habían sido tratados previamente con ninguna forma de inhibidores del complemento, mientras que los pacientes restantes habían sido tratados con eculizumab.

Durante el ensayo, los pacientes recibieron una dosis inicial seguida de un tratamiento de mantenimiento 15 días después. Los pacientes que pesaban más de 44 libras recibieron tratamiento cada 8 semanas, mientras que los que estaban por debajo de ese peso recibieron tratamiento cada 4 semanas. Finalmente, los investigadores determinaron que:

-El 60% (3 pacientes) que nunca habían sido tratados previamente no necesitaron transfusión

-Alternativamente, el 100% (8 pacientes) que habían sido tratados previamente no necesitaron transfusión

-Si bien Ultomiris es relativamente seguro y bien tolerado, existen algunas consideraciones de seguridad. Por ejemplo, algunos pacientes pueden experimentar reacciones adversas como dolores de cabeza, reacciones en el lugar de la infusión o infecciones del tracto respiratorio superior

Además, a Ultomiris se le otorgó una revisión prioritaria y designaciones de medicamento huérfano. Aunque el tratamiento actualmente solo está disponible a través de un programa restringido, posiblemente sea más accesible en el futuro.

Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)

Las mutaciones del gen PIGA causan hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), un trastorno adquirido de células madre hematopoyéticas (HSC). En esta rara enfermedad de la sangre, estas mutaciones genéticas provocan la producción de células de HPN que se multiplican rápidamente o células sanguíneas defectuosas. Cuando el sistema inmunológico ataca, a menudo ataca las células madre, causando problemas con la producción de glóbulos y hemólisis, o la ruptura de los glóbulos rojos. La médula ósea no produce suficientes glóbulos rojos o blancos o plaquetas. En conjunto, esto conduce a una variedad de problemas de salud. Por ejemplo, la afección generalmente se caracteriza por anemia hemolítica, coágulos de sangre y función deficiente de la médula ósea.

En casos leves, los pacientes pueden sobrevivir durante décadas después del diagnóstico. Sin embargo, la tasa de supervivencia típica después de un diagnóstico de HPN es de alrededor de 10 años. Tanto los hombres como las mujeres se ven igualmente afectados. Por lo general, la HPN afecta a los adultos más jóvenes, y los síntomas aparecen entre los 35 y los 40 años. Además, alrededor del 30% de los casos de HPN se deben al tratamiento de la anemia aplásica.

Los síntomas incluyen: