Estados Unidos:
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor e ivacaftor (TRIKAFTA) para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ) con ciertas mutaciones entre los 6-11 años de edad.
La aprobación, otorgada a Vertex Pharmaceuticals Incorporated, brindará por primera vez una opción de tratamiento para aproximadamente 1500 pacientes con fibrosis quística en este grupo de edad con al menos 1 mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) o un mutación en el gen CFTR que responde al tratamiento in vitro.
«La experiencia clínica con TRIKAFTA en pacientes de 12 años o más durante los últimos 20 meses ha demostrado que este medicamento tiene un beneficio clínico significativo y sin precedentes para los pacientes», dijo Terri Laguna MD, MSCS, Directora Asociada del Centro de Fibrosis Quística y Jefe de División, Pulmonar y Medicina del sueño, Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago, en un comunicado. «Espero poder ahora tratar a pacientes más jóvenes con este medicamento revolucionario, incluidos aquellos que no han presentado señales importantes de progresión de la enfermedad».
«Además de llevar TRIKAFTA a una población de pacientes más jóvenes, los pacientes que antes no eran elegibles para ningún modulador CFTR ahora podrán acceder a un tratamiento que se dirija a la causa subyacente de su enfermedad».
El estudio
La aprobación se basó en un estudio multicéntrico abierto de fase 3 de 24 semanas en el que participaron 66 pacientes con FQ de entre 6 y 11 años de edad que tenían 2 copias de la mutación F508del o 1 copia de la mutación F508del y 1 mutación de función mínima.
El tratamiento se consideró bien tolerado, con un perfil de seguridad similar al encontrado en estudios previos de pacientes de 12 años o más.
La droga
El fármaco es una combinación de 3 fármacos que se dirigen a la proteína CFTR defectuosa ayudando a que la proteína producida por la mutación del gen CFTR funcione de manera más eficaz.
La fibrosis quística es una enfermedad poco común, progresiva y potencialmente mortal que da como resultado la formación de una mucosidad espesa que se acumula en el pulmón, el tracto digestivo y otras partes del cuerpo que provocan problemas respiratorios y digestivos graves, así como otras complicaciones que incluyen infecciones y diabetes.
La enfermedad es causada por una proteína defectuosa que resulta de mutaciones en el gen CFTR.
Si bien actualmente hay medicamentos disponibles para atacar la proteína defectuosa, muchos pacientes con fibrosis quística tienen mutaciones que no son elegibles para el tratamiento.
La FDA aprobó previamente el tratamiento para pacientes con fibrosis quística de al menos 12 años de edad con al menos 1 copia de la mutación F508del o 1 copia de una mutación que responde in vitro.
También se encuentran disponibles ahora una dosis adicional de las tabletas: elexacaftor 50 mg / tezacaftor 25 mg / ivacaftor 75 mg e ivacaftor 75 mg.
Kenny Walter
Fuente: https://www.hcplive.com/view/fda-cystic-fibrosis-pediatric
