Estados Unidos:
Según un comunicado de prensa reciente de la empresa biofarmacéutica Arena Pharmaceuticals, Inc. («Arena»), la terapia en investigación de la empresa, etrasimod, recibió la designación de fármaco huérfano de la FDA. Actualmente, Arena está evaluando el etrasimod como un tratamiento potencial para pacientes con esofagitis eosinofílica (EoE).
Etrasimod
Entonces, ¿qué es exactamente etrasimod? Según Arena, etrasimod es:
Un modulador del receptor S1P selectivo, oral, de investigación, una vez al día, diseñado para reducir de forma parcial y reversible los niveles de linfocitos en los sitios de inflamación, mientras se mantienen los componentes de la función inmunitaria.
Actualmente, los investigadores están evaluando etrasimod para la esofagitis eosinofílica en un ensayo clínico de fase 2b. Aproximadamente 100 pacientes se han inscrito o se inscribirán. Durante el ensayo, los investigadores buscan comprender la seguridad, eficacia y tolerabilidad de 1-2 mg de etrasimod.
Más allá de la esofagitis eosinofílica, Arena está explorando el tratamiento para afecciones como la colitis ulcerosa (CU) y la enfermedad de Crohn. La designación de Medicamento Huérfano se otorgó para EoE. Esto es especialmente importante ya que actualmente no existen tratamientos de esofagitis eosinofílica aprobados por la FDA. Por lo tanto, si se aprueba etrasimod en el futuro, satisface una necesidad insatisfecha de los pacientes.
En conjunto, la designación de medicamento huérfano se otorga a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar a los estadounidenses con enfermedades o afecciones «raras». En este caso, «raro» se refiere a cualquier condición que afecte a menos de 200,000 estadounidenses. Además de la designación, Arena también recibió una variedad de beneficios e incentivos. Por ejemplo, la designación de medicamento huérfano viene con hasta 7 años de exclusividad en el mercado (si se aprueba el medicamento), créditos fiscales, exenciones de tarifas y asistencia regulatoria adicional de la FDA.
Esofagitis eosinofílica (EoE)
La esofagitis eosinofílica es un trastorno alérgico inflamatorio crónico y del sistema digestivo que afecta al esófago. Normalmente, el esófago ayuda a transferir alimentos o líquidos de la boca al estómago. Pero en pacientes con esofagitis eosinofílica, se acumula una gran cantidad de eosinófilos (un tipo de glóbulos blancos) en el esófago. Por lo general, los eosinófilos combaten las infecciones. Cuando se acumulan, como en EoE, normalmente significa alérgenos o enfermedades alérgicas de alguna forma. Los médicos creen que los alérgenos ambientales, la hipersensibilidad inmunitaria y la expresión del gen de eotaxina-3 hiperactiva podrían desempeñar un papel en la esofagitis eosinofílica. De hecho, se estima que el 50% de los pacientes con esofagitis eosinofílica también tienen asma, alergias alimentarias, eccema o alergias estacionales. Otros factores de riesgo incluyen ser hombre, ser blanco o tener antecedentes familiares de EoE.
A medida que se acumulan los eosinófilos, estas células causan inflamación del esófago, lo que resulta en síntomas de esofagitis eosinofílica.
Los síntomas incluyen:
- Náuseas y vómitos
- Irritabilidad (en bebés)
- Poco aumento / crecimiento de peso (en bebés / niños)
- Pérdida de peso involuntaria
- Regurgitación de alimentos
- Acidez
- Reflujo que no responde a los medicamentos
- Dificultad para tragar
- Pérdida de apetito
- Desnutrición
- Dolor de estómago y / o de pecho
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/06/09/etrasimod-granted-orphan-drug-designation-eoe/
