Estados Unidos:
Regeneron Pharmaceuticals ha anunciado recientemente los resultados de la fase 2 de su estudio de pozelimab, que es un tratamiento experimental para la hemoglobinuria paroxística nocturna. Es posible que las terapias actuales para esta afección no funcionen para todos, ya que solo el 50% de las personas recién tratadas alcanzan niveles normales de LDH, que es un biomarcador sanguíneo. Regeneron espera que su nuevo tratamiento dé como resultado que un mayor número de pacientes alcancen niveles saludables y vivan con menos síntomas.
Acerca de la hemoglobinuria paroxística nocturna
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es un trastorno de células madre hematopoyéticas. Afecta a los glóbulos rojos y blancos, así como a las plaquetas. Destruye por completo los glóbulos rojos y provoca anomalías en las plaquetas. Tanto los hombres como las mujeres tienen la misma probabilidad de tener esta afección y, por lo general, se diagnostica a las personas entre las edades de 35 y 40 años.
Una mutación en el gen PIGA causa esta condición. Este gen crea las células HPN, que se multiplican muy rápidamente y provocan que el sistema inmunológico ataque. Las células madre son combatidas por el sistema inmunológico mientras que las células HPN sobreviven y pueden continuar multiplicándose. Este trastorno no se hereda; las mutaciones ocurren esporádicamente y se desconoce el motivo de estas mutaciones.
Los síntomas de la HPN incluyen orina oscura y con sangre, fatiga, aumento de la frecuencia cardíaca, fatiga, dolor de pecho, dolores de cabeza, dificultad para respirar, contracciones del abdomen, dificultad para tragar, enfermedad renal y disfunción sexual en los hombres. Una vez que se notan estos síntomas, se realizarán tres pruebas para confirmar un diagnóstico: citometría de flujo, una prueba de agua con azúcar y una prueba de jamón. Una vez que se obtiene un diagnóstico, las opciones de tratamiento incluyen ácido fólico, suplementos, prednisona, medicamentos anticoagulantes, terapia trombolítica y un trasplante de médula ósea.
Sobre Pozelimab
Este tratamiento es un anticuerpo monoclonal completamente humano en investigación. Está destinado a bloquear el factor del complemento C5, que luego detendría la destrucción de los glóbulos rojos. Si esta destrucción se bloquea con éxito, entonces una amplia gama de síntomas de HPN ya no afectaría a las personas con este trastorno.
La tecnología VelocImmune de Regeneron condujo a la invención del pozelimab. Utiliza un ratón genéticamente humanizado para crear anticuerpos.
Acerca del estudio de Regeneron
Este estudio incluyó a seis pacientes y es un ensayo en curso, de un solo brazo y de dos partes. Los participantes debían tener síntomas activos, no haber recibido tratamiento con inhibidores del complemento seis meses antes del ensayo y ser ingenuos para los inhibidores del complemento. Se les administró 30 mg / kg de pozelimab por vía intravenosa al comienzo del ensayo, que fue seguido por dosis semanales de 800 mg. Esta dosis se confirmó a través de este ensayo y se demostró que reduce los niveles de lactato deshidrogenasa (LDH) a niveles normales después de ocho semanas. Los únicos efectos adversos de esta fase fueron náuseas, dolor de cabeza y reacción en el lugar de la inyección, ninguno de los cuales llevó a la interrupción del tratamiento.
Otra cohorte de esta fase está en curso e incluye a 30 participantes. Esta cohorte está destinada a evaluar más a fondo la seguridad y eficacia de pozelimab en una población más grande. Dado que la primera cohorte de esta fase tuvo éxito, los investigadores esperan que esta también lo sea. El objetivo es que los resultados de esta fase ayuden a asegurar la indicación de enfermedad huérfana.
Kendall Mason
