Massachusetts, Estados Unidos:
Según un artículo en Clinical Trials Arena, Blueprint Medicine ha estado reclutando participantes de manera constante y rápida para su ensayo de fase II PIONEER, que examina Ayvakit como un tratamiento para la mastocitosis sistémica indolente (MSI). Debido a la falta de obstáculos en el camino de la inscripción, varios centros están reclutando e inscribiendo pacientes a un ritmo más rápido de lo previsto.
Inscripción para la prueba PIONEER
Blueprint está inscribiendo pacientes en 31 sitios diferentes en los Estados Unidos y Europa, con el objetivo de llegar a 244 pacientes que tienen problemas para controlar al menos un síntoma relacionado con mastocitosis sistémica indolente. A partir del 29 de abril, esperan alcanzar esta meta a mediados de este año.
Los reclutadores de las costas este y oeste de los EE.UU., han anunciado que el reclutamiento va mejor de lo esperado. En la costa este, ya se han inscrito tres pacientes en la parte de búsqueda de dosis del ensayo, y se han inscrito seis pacientes adicionales en la segunda fase.
Mirando hacia Occidente, ya se han inscrito diez pacientes en la segunda fase. La inscripción en Europa también avanza rápidamente, con un sitio en Alemania que actúa como el ejemplo perfecto. Un investigador ya ha reclutado a cinco pacientes, en camino hacia su objetivo final de 60 participantes en ese sitio.
Las cosas se ven muy positivas, con la inscripción aumentando rápidamente a medida que disminuyen las restricciones de COVID-19 y se vacuna a más personas. Además, no existen barreras en la forma de reclutamiento fuera de lo común, lo que significa que no es difícil para los pacientes participar.
Viendo hacia adelante
Ayvakit ya ha sido aprobado por la FDA para pacientes adultos con tumores gastrointestinales metastásicos o irresecables en enero de 2020. En términos de su indicación para mastocitosis sistémica, tiene una fecha fijada con la FDA para la Ley de tarifas de usuarios de medicamentos recetados (PDUFA) el 16 de junio de este año.
Acerca de la mastocitosis sistémica
La mastocitosis sistemática se caracteriza por la acumulación de mastocitos en el tejido interno, como el hígado, el bazo, la médula ósea y el intestino delgado. Hay cuatro tipos de esta enfermedad, que son la mastocitosis sistemática indolente (MSI), la mastocitosis sistemática con un trastorno hematológico asociado al linaje de células distintas del mástil (SM-AHNMD), la mastocitosis sistemática agresiva (MSA) y la leucemia de mastocitos (LMC). Es importante que se encuentre el tipo, ya que puede afectar en gran medida el método de tratamiento que seleccionan los médicos.
Esta enfermedad es causada por una mutación en el gen KIT, que es responsable de producir tirosina quinasas receptoras. Si hay un cambio en la función de esta proteína, puede haber problemas con la división celular, el crecimiento, la supervivencia y el movimiento. En este caso, los mastocitos se ven afectados y se acumulan en el tejido interno. Si bien la mayoría de los casos son esporádicos, se han informado algunos casos familiares. En estos casos, la herencia del gen es un patrón autosómico dominante.
Los síntomas de esta enfermedad dependen del tipo y la ubicación de la acumulación, pero existen síntomas comunes a las cuatro formas. Estos incluyen anemia y trastornos hemorrágicos, dolor abdominal, diarrea, náuseas, vómitos, urticaria con picazón, enrojecimiento de la piel, reacciones anafilactoides y agrandamiento del bazo, el hígado o los ganglios linfáticos. En términos de los tipos de mastocitosis sistemática, MSI es el tipo menos grave y ve la progresión más lenta. SM-AHNMD está asociado con otros trastornos sanguíneos, por lo que los síntomas también pueden provenir de esas afecciones. La MSA es una forma grave y generalmente se acompaña de insuficiencia orgánica. El MCL es muy raro y muy agresivo.
Una vez que los médicos se aseguran de que se trata de una mastocitosis sistemática, determinarán el tratamiento según el tipo, la gravedad y los síntomas del paciente. El tratamiento es sintomático e incluye antihistamínicos para la piel y los síntomas gastrointestinales, bombas de protones para aumentar el ácido del estómago, epinefrina para la anafilaxia, esteroides para ayudar en la absorción de nutrientes, estabilizadores de mastocitos para los síntomas de la piel y cromoglicato sódico para los dolores de cabeza, dolor de huesos, gastrointestinal, y síntomas cutáneos. Si uno tiene MCL, entonces puede ser necesaria la quimioterapia. SM-AHNMD también puede requerir diferentes tratamientos debido a su asociación con otros trastornos sanguíneos.
Kendall Mason
Fuente: https://patientworthy.com/2021/05/17/recruitment-well-ayvakit-trial-systemic-mastocytosis/
