Un artículo reciente en Cancer Network anunció que motixafortide alcanzó su criterio de valoración principal en el ensayo GENESIS para pacientes con mieloma múltiple que estaban programados para un trasplante de células madre.
A menudo, no se alcanza la cantidad de células madre necesarias para el trasplante de donantes o pacientes. Esto es especialmente cierto cuando los pacientes han recibido un tratamiento previo intenso. También es un factor si ha habido daño en la médula ósea. Durante años, la médula ósea ha sido la principal fuente de células madre para trasplantes.
Sin embargo, recientemente, el uso de células madre de sangre periférica movilizadas más factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) ha comenzado a reemplazar la médula ósea como fuente de células madre. Esto se aplica tanto al trasplante de células madre alogénico (de un donante) como al autólogo (del paciente). El G-CSF sigue utilizándose como complemento de la motixafortida para estimular la médula ósea y producir más glóbulos blancos (neutrófilos) que combaten las infecciones.
Motixafortide es el producto principal de BioLineRX, una empresa biofarmacéutica en fase clínica con sede en Israel.
Acerca del ensayo GENESIS Phase III (NCT03246529)
En el ensayo participaron 122 pacientes con mieloma múltiple que estaban programados para recibir un autotrasplante de médula ósea. El propósito del ensayo fue investigar G-CSF en combinación con motixafortide (un péptido sintético) contra G-CSF más un placebo.
El criterio de valoración principal implicó el aislamiento de células madre de sangre periférica movilizadas llamado aféresis. Los pacientes o donantes reciben un fármaco como motixafortide que activa la acumulación de células madre de la médula ósea en el torrente sanguíneo periférico. Luego pasa a través de una máquina que recolecta las células madre. La porción restante de la sangre se vuelve a infundir al paciente o al donante.
El procedimiento de aféresis generalmente se completa en una sesión, aunque el punto final de prueba permite dos sesiones.
Resultados del ensayo de Genesis
Los criterios de valoración primarios y secundarios, incluida la movilización mejorada de células madre, se mantuvieron constantes a lo largo de doce análisis de sensibilidad.
La combinación de motixafortide y G-CSF, que resultó ser bien tolerada y segura, dio como resultado que el 88,3 por ciento de los pacientes procedieran a trasplantes. Esto se compara con solo el 10,8 por ciento de los pacientes que califican para trasplantes en el grupo de placebo.
Es de destacar que en el día uno de la aféresis, se recolectaron 8,5 millones de células del grupo de motixafortide con solo 1,5 millones de células recolectadas en el brazo de placebo.
El investigador principal, el Dr. John DiPersio de la Universidad de Washington, comentó que el éxito de motixafortide más G-CSF indica que la combinación debe considerarse para todos los pacientes con mieloma múltiple que planean trasplantes autólogos de células madre.
Viendo hacia adelante
BioLineRx planea solicitar la aprobación regulatoria para motixafortide a principios de 2022. La compañía también espera expandir su éxito a otras indicaciones de células madre.
Rose Duesterwald
