La Academia Estadounidense de Neurología celebró recientemente su reunión anual virtualmente para discutir las últimas investigaciones sobre el síndrome de Dravet (SD) y el síndrome de Lennox-Gastaut (SLG). Esta reunión se llevó a cabo del 17 al 22 de abril de 2021.
Actualizaciones de investigación
En la reunión anual, los investigadores explicaron que para los pacientes con síndrome de Dravet y síndrome de Lennox-Gastaut, la terapia soticlestat pudo reducir la frecuencia de las convulsiones. El estudio que llevó a esta conclusión fue iniciado por Takeda Pharmaceuticals en colaboración con Ovid Therapeutics. Fue una investigación de fase 2 aleatorizada, multicéntrica, controlada con placebo y doble ciego. Puede leer los detalles completos del estudio aquí.
Hubo un total de 51 niños diagnosticados con SD y 88 niños diagnosticados con SLG. Todos los participantes tenían entre 2 y 17 años de edad. Todos los participantes recibieron 600 mg cada día de placebo o soticlestat durante un total de 20 semanas. Las dosis se ajustaron en función del peso de los niños, pero nunca se administraron por encima de 600 mg.
El objetivo principal era evaluar la frecuencia de las convulsiones después del tratamiento en comparación con la frecuencia de las convulsiones al inicio del estudio. Los niveles de referencia de convulsiones fueron típicamente 3 cada mes para aquellos con SD y 4 para aquellos con SLG.
El equipo encontró que aquellos en los grupos de tratamiento para ambas condiciones experimentaron una reducción en la frecuencia de las convulsiones. Sin embargo, aquellos con SD tuvieron una disminución mucho mayor (46%) en comparación con aquellos con SLG (14,8%).
Aquellos que recibieron soticlestat tuvieron un aumento del 5% en letargo y estreñimiento en comparación con aquellos que recibieron placebo.
Viendo hacia adelante
Este estudio ha demostrado que el soticlestat puede ser una opción de tratamiento positiva para las personas con SD y SLG como una forma de reducir la frecuencia de las convulsiones.
Esta terapia está respaldada además por el hecho de que los efectos adversos fueron mínimos y los eventos adversos menores y graves fueron similares en los del grupo de placebo y en el grupo de tratamiento.
Puede leer más sobre esta terapia de investigación y el ensayo de fase 2 aquí.
Trudy Horsting
