Según una historia de apnews.com, la compañía biofarmacéutica FibroGen, Inc., anunció recientemente que su tratamiento en investigación pamrevlumab obtuvo la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). El fármaco se está desarrollando como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno genético poco común. El tratamiento también obtuvo la designación Fast Track de la agencia.
Acerca de la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad neuromuscular y es uno de los tipos más graves de distrofia muscular. Se caracteriza por una debilidad muscular progresiva que generalmente comienza alrededor de los cuatro años y empeora rápidamente. Como una enfermedad genética ligada al cromosoma X, los hombres se ven afectados principalmente, y las mujeres solo ocasionalmente muestran síntomas leves. La enfermedad es causada por mutaciones del gen de la distrofina. Los síntomas de la distrofia muscular de Duchenne incluyen caídas, postura anormal para caminar, eventual pérdida de la capacidad para caminar, deformidades de las fibras musculares, discapacidad intelectual (no en todos los casos), agrandamiento de la lengua y los músculos de la pantorrilla, deformidades esqueléticas, atrofia muscular, anomalías cardíacas y dificultad con la respiración. El tratamiento incluye una variedad de medicamentos y terapias que pueden ayudar a aliviar los síntomas y retrasar la progresión de la enfermedad. La esperanza de vida suele ser de treinta años con buen cuidado. Se necesitan con urgencia mejores tratamientos para esta enfermedad.
Acerca de la designación de enfermedad pediátrica rara
La designación de Enfermedad Pediátrica Rara es una designación especial de la FDA que generalmente se otorga a los tratamientos que se están desarrollando para tratar una enfermedad que se considera rara, que se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los EE.UU. Además, la enfermedad debe afectar principalmente a personas menores de 18 años. Si la FDA aprueba la Solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) del medicamento, la empresa desarrolladora podría ser elegible para un vale de revisión prioritaria que se puede usar en una solicitud futura o se puede vender a otra empresa.
Sobre Pamrevlumab
Pamrevlumab es un anticuerpo diseñado como inhibidor del factor de crecimiento del tejido conectivo. Se ha identificado que este factor desempeña un papel mediador en los trastornos proliferativos y fibróticos. Está en medio de ser probado en dos estudios clínicos de fase 3. Además de su utilidad potencial en la distrofia muscular de Duchenne, el pamrevlumab también se está desarrollando para el cáncer de páncreas irresecable y la fibrosis pulmonar idiopática.
James Moore
