Enspryng de Roche se ha recomendado para su aprobación en la UE para el tratamiento del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMO), ampliando las opciones de tratamiento para las personas con la enfermedad rara potencialmente mortal.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano ha respaldado el fármaco en pacientes de 12 años o más con neuromielitis óptica que dan positivo en anticuerpos acuaporina-4 (AQP4), un biomarcador que se observa en alrededor del 80% de los casos de NMO. Enspryng fue aprobado para la misma indicación en los EE.UU. el año pasado.
La neuromielitis óptica es un trastorno autoinmune debilitante y de por vida del sistema nervioso central, a menudo mal diagnosticado como esclerosis múltiple, que causa daños en los nervios ópticos y la médula espinal, lo que lleva a ceguera, debilidad muscular y parálisis. Afecta aproximadamente a una o dos personas por cada 100.000 en la UE.
Enspryng, inhibidor de IL-6, no es el primer fármaco para tratar NMO que recibe luz verde del Comité de Medicamentos de Uso Humano, ya que el bloqueador del complemento C5 de Alexion, Soliris (eculizumab), ha sido aprobado para la enfermedad en la UE desde 2019. La única terapia que se puede utilizar tanto en adolescentes mayores de 12 años como en adultos. Alexion tiene ensayos de fase 3 sobre la marcha en niños y adolescentes con NMO.
El grupo farmacéutico suizo también dice que su producto es la única opción de tratamiento subcutáneo para NMO que se puede administrar en casa cada cuatro semanas, después de tres inyecciones iniciales administradas con dos semanas de diferencia. Soliris se administra mediante perfusión intravenosa cada dos semanas, después de un período inicial de dosificación semanal.
Otra terapia NMO, Uplizna (inebilizumab) de Horizon Pharma / Viela Bio, ha sido aprobada en los EE. UU. pero aún no está disponible en Europa. También se administra por infusión intravenosa.
Mientras tanto, el seguimiento de Alexion a Soliris – Ultomiris (ravulizumab) – también se encuentra en etapa avanzada de desarrollo clínico como una infusión para NMO, aunque el fabricante de medicamentos también está trabajando en una formulación subcutánea del anticuerpo. También en las primeras etapas del desarrollo se encuentra una terapia oral basada en cladribina desarrollada por Swiss Biotech Chord Therapeutics.
La aprobación de Enspryng se basó en dos ensayos clínicos que mostraron que la tasa de recaída con Enspryng fue una cuarta parte de la de un grupo de placebo, ambos administrados además de otros medicamentos inmunosupresores.
El medicamento de Roche fue uno de varios medicamentos nuevos cuya aprobación se recomendó en la reunión de abril del Comité de Medicamentos de Uso Humano.
Evkeeza (evinacumab), el primer inhibidor de ANGPTL3 de Regeneron en su clase, obtuvo una opinión positiva sobre la hipercolesterolemia familiar homocigótica (HoFH), una forma genética de colesterol alto, en pacientes mayores de 12 años, y el comité también respaldó al inhibidor de MEK 1/2 de AstraZeneca, Koselugo (selumetinib) para niños con neurofibromas plexiformes (NP) de neurofibromatosis tipo 1 (NF1).
El inhibidor de IL-13 de Leo Pharma Adtralza (tralokinumab) obtuvo el visto bueno como tratamiento para adultos con dermatitis atópica de moderada a grave, al igual que Onureg (azacitidina) de Celgene como terapia de mantenimiento para pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA).
Otros aspectos destacados incluyeron una extensión de las Indicaciones para Venclyxto de AbbVie (venetoclax) como tratamiento de primera línea, en combinación con azacitidina o decitabina, en pacientes con leucemia mieloide aguda recién diagnosticada que no son elegibles para quimioterapia intensiva.
AZ también obtuvo el visto bueno para Tagrisso (osimertinib) para el tratamiento adyuvante después de la cirugía de pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas (CPCNP) positivo para EGFR en estadio temprano.
Phil Taylor
Fuente: https://pharmaphorum.com/news/chmp-backs-roches-enspryng-for-rare-nerve-disease-nmosd/
