Los cuidadores de niños con síndrome de Dravet que toman Fintepla (fenfluramina) informan reducciones sostenidas de las convulsiones y mejoras en la calidad de vida, entre otros beneficios, según un estudio reciente.
Estos hallazgos se presentaron como un póster titulado «Perspectivas de los cuidadores sobre los beneficios a largo plazo de la fenfluramina relacionados con las convulsiones y las no convulsiones en los pacientes con síndrome de Dravet y sus familias», en la reunión virtual de la Academia Estadounidense de Neurología de 2021, celebrada en línea 17-22 de abril.
«El impacto del síndrome de Dravet en la vida del niño diagnosticado y los miembros de la familia que se preocupan y se preocupan por su ser querido puede ser severo e implacable», dijo Mark Jensen, PhD, autor principal del estudio, en un comunicado de prensa relacionado.
El estudio encuestó a los cuidadores de niños que recibieron Fintepla en las pruebas clínicas de fase 3 o a través del programa de acceso temprano de EE.UU., así como a los médicos que trataron a esos pacientes.
Los participantes describieron sus experiencias con Fintepla a través de entrevistas individuales semiestructuradas y una encuesta autoinformada sobre su salud y calidad de vida. Los investigadores grabaron las entrevistas y las analizaron en busca de temas comunes.
Un análisis intermedio anterior de un estudio de extensión de etiqueta abierta sugirió que Fintepla redujo la frecuencia de las convulsiones convulsivas hasta por tres años.
“Nuestro estudio muestra que el tratamiento con Fintepla no solo reduce la actividad de las convulsiones, sino que también produce beneficios sustanciales para muchos otros aspectos de la vida de las personas afectadas por el síndrome de Dravet”, afirmó Jensen.
«La mayoría de los cuidadores informaron que después de que comenzó el tratamiento, se sintieron menos abrumados, menos ansiedad y menos estrés», agregó. “Notaron mejoras en el sueño tanto en el niño como en ellos mismos, e incluso notaron mejoras en los hermanos del niño con síndrome de Dravet. Al presenciar estas mejoras, experimentaron, por primera vez en muchos años, esperanza para el futuro de su hijo”.
Se entrevistó a un total de 59 cuidadores y tres médicos. Los cuidadores tenían una edad media de 48 años, el 85% eran mujeres, el 88% vivía con su pareja o cónyuge y el 34% proporcionaba a adultos con Dravet. Las edades de los pacientes de Dravet variaron de 2 a 33 años, con una edad media de 15 años. Habían estado usando Fintepla durante un promedio de 21 meses.
En general, el 98% de los cuidadores dijeron que serían “muy” o “bastante” propensos a recomendar Fintepla a otras familias de niños con Dravet.
Informaron una variedad de mejoras relacionadas con las convulsiones y las no convulsivas.
Las mejoras relacionadas con las convulsiones incluyeron menos actividad convulsiva, menos desencadenantes de convulsiones y períodos de recuperación más cortos.
Las mejoras más comunes no relacionadas con las convulsiones incluyeron cognición (76%), estado de alerta (68%), educación (65%), resolución de problemas (56%), habla (48%), calidad del sueño (47%), función (46%) y estado de ánimo (41%).
Los cuidadores informaron de alivio personal en términos de sentirse menos abrumados (71%), menos estrés (66%), menos ansiedad y depresión (68%). La mayoría también informó de una mejor calidad del sueño (71%) y de tener más tiempo para las actividades que disfruta (56%). Cerca de la mitad (44%) de los encuestados dijo que la relación con su cónyuge o pareja mejoró, y el 62% de los padres empleados dijeron que faltan menos al trabajo.
“Antes”, dijo una de las encuestadas, “faltaría al trabajo al menos uno o dos días a la semana debido a su actividad convulsiva. Ahora podemos pasar de ocho a nueve semanas sin que me pierda un día».
Los beneficios parecían extenderse a toda la familia. Estos incluyeron menos estrés familiar general (76%), mejores relaciones entre los niños con síndrome de Dravet y sus hermanos (56%) y un mejor comportamiento y / o estado de ánimo experimentado por estos hermanos (58%). La mayoría de los participantes (64%) dijo que el tratamiento con Fintepla se tradujo en tener más tiempo en familia para hacer cosas con los demás.
Los médicos entrevistados para este estudio corroboraron las respuestas de los cuidadores.
«Este estudio cualitativo proporciona información directamente de los cuidadores sobre los beneficios del mundo real que observan en sus hijos y familias como resultado del tratamiento de su hijo con Fintepla», dijo Bradley Galer, MD, director médico de Zogenix, desarrollador de Fintepla. «Estos hallazgos respaldan aún más los datos informados en nuestros estudios de fase 3 relacionados con los resultados de convulsiones y no convulsiones».
Forest Ray, PhD
