Reino Unido:
Según FirstWord Pharma, los pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna en el Reino Unido pronto podrán tener una opción de tratamiento más eficaz y eficiente, y menos invasiva. Actualmente, el estándar de atención para la hemoglobinuria paroxística nocturna requiere inyecciones de eculizumab cada 2 semanas. Sin embargo, con Ultomiris (ravulizumab), estas infusiones solo se necesitan cada 8 semanas. El Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención (NICE) ha recomendado ahora que el Servicio Nacional de Salud (NHS) adopte Ultomiris para pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna.
Ultomiris
Desarrollado por la empresa biofarmacéutica Alexion Pharmaceuticals («Alexion»), Ultomiris se describe como:
el primer y único inhibidor de C5 de acción prolongada administrado cada 8 semanas en adultos. En la dosificación de mantenimiento, Ultomiris actúa inhibiendo la proteína C5 en la cascada terminal del complemento, una parte del sistema inmunológico del cuerpo.
Normalmente, la cascada del complemento juega un papel en la respuesta inmune. Pero si esa respuesta es hiperactiva, puede hacer que el sistema inmunológico ataque al cuerpo y cause problemas de salud. Fuera de la hemoglobinuria paroxística nocturna, Ultomiris también está aprobado para pacientes pediátricos y adultos con síndrome urémico hemolítico atípico.
La recomendación de NICE surge después de una revisión de datos clínicos y económicos de la salud, ideas de expertos e información ofrecida por una variedad de organizaciones de defensa. En última instancia, los pacientes merecen la oportunidad de mejorar su calidad de vida. Con opciones de tratamiento menos frecuentes, pero igualmente efectivas, Ultomiris podría ofrecer una vía para lograrlo.
Hemoglobinuria paroxística nocturna
La hemoglobinuria paroxística nocturna es un trastorno de células madre hematopoyéticas raro y esporádicamente adquirido que causa destrucción temprana y anormal de glóbulos rojos. En general, las mutaciones del gen PIGA causan hemoglobinuria paroxística nocturna. A través de estas mutaciones, el cuerpo desarrolla células de hemoglobinuria paroxística nocturna que se multiplican rápidamente, que desplazan a las plaquetas sanas, así como a los glóbulos rojos y blancos. Como resultado, la hemoglobinuria paroxística nocturna se caracteriza no solo por la destrucción de los glóbulos rojos, sino también por anomalías de la médula ósea y coágulos de sangre. Por lo general, la hemoglobinuria paroxística nocturna afecta a personas más jóvenes. Si bien la hemólisis (la destrucción de los glóbulos rojos) es continua, puede empeorar en momentos de estrés. En promedio, la aparición de los síntomas se produce entre los 35 y los 40 años.
Los síntomas de la hemoglobinuria paroxística nocturna incluyen:
- Orina oscura o con sangre
- Fatiga
- Frecuencia cardíaca alta
- Anemia (recuento bajo de glóbulos rojos)
- Hematomas y sangrado fáciles
- Dolor de cabeza
- Dolor en el pecho
- Falta de aire y / o dificultad para respirar
- Dolor y calambres abdominales
- Disfunción sexual masculina
- Dificultad para tragar
- Nefropatía
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/04/19/ultomiris-nice-recommended-pnh/
