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Asociación comienza ensayo clínico ION363 para la esclerosis lateral amiotrófica por mutación de FUS

12 abril 2021

Estados Unidos:

Según un comunicado de prensa del 8 de abril de 2021, una asociación entre el Proyecto ALS y la Asociación ALS ha permitido el desarrollo de un ensayo clínico de fase 3. Hace dos años, a Jaci Hermstad (25) le diagnosticaron esclerosis lateral amiotrófica (ELA) mutada con sarcoma fusionado (FUS). El diagnóstico de Jaci se produjo solo 8 años después de que su hermana gemela falleciera por la misma afección. Después de que su familia se acercó al Proyecto ALS y al Dr. Neil Schneider, MD, PhD, los investigadores se dedicaron a un trabajo adicional para comprender el potencial de tratar la ELA mutada en FUS con un tratamiento con oligonucleótidos antisentido (ASO), como ION363 (jacifusen) de Ionis Pharmaceuticals («Ionis»). En 2020, el Proyecto ALS y la Asociación ALS trabajaron juntos en un programa piloto para permitir que los pacientes accedan a ION363. Ahora, los fondos de la Asociación ALS y el Proyecto ALS están trabajando para proporcionar ION363 a pacientes adicionales a través del ensayo clínico FUSION.

ION363

Según Ionis:

ION363 es un medicamento antisentido en investigación diseñado para reducir la producción de la proteína Fused in Sarcoma (FUS). ION363 también se conoce como Jacifusen (no es un nombre oficial de USAN) en honor a Jaci Hermsted, el primer paciente tratado con el medicamento bajo un programa de acceso ampliado.

Un artículo en Nature Reviews Neurology también explica qué significa la medicina antisentido, y explica que los oligonucleótidos antisentido (ASO) son: oligodesoxinucleótidos cortos, sintéticos, monocatenarios que pueden alterar el ARN y reducir, restaurar o modificar la expresión de proteínas a través de varios mecanismos distintos. Al dirigirse a la fuente de la patogénesis, las terapias mediadas por ASO tienen una mayor probabilidad de éxito que las terapias dirigidas a las vías posteriores.

Si bien Ionis y el Dr. Schneider han trabajado para poner ION363 en manos de los pacientes, este ensayo clínico ofrecerá una mayor capacidad para hacerlo. Para obtener más información sobre la Asociación ALS, sus objetivos y su financiación, haga clic aquí. Para obtener más información sobre el Proyecto ALS, haga clic aquí.

Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

También conocida como enfermedad de Lou Gehrig, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurológica progresiva que causa la muerte de las células nerviosas en el cerebro, la médula espinal y el tronco encefálico. Si bien aproximadamente el 5-10% de los casos tienen una base genética, aún se desconoce la causa de muchos diagnósticos de ELA. Cuando las neuronas (células nerviosas) mueren, afecta el movimiento muscular voluntario. En muchos casos, la ELA es desafortunadamente fatal, ya que los músculos del pecho se desgastan y causan dificultad para respirar. Por lo general, la ELA es más prevalente en hombres blancos de entre 60 y 69 años, aunque puede afectar a personas de distintas edades y razas.

Los síntomas incluyen: