NORD (la Organización Nacional de Enfermedades Raras), a través de PR Newswire, anunció recientemente los resultados de un nuevo estudio que revela el número total de genéricos, productos huérfanos y biosimilares actualmente disponibles para los pacientes.
Los biosimilares y los medicamentos genéricos son diferentes. Los medicamentos genéricos se desarrollan utilizando sustancias químicas idénticas que se encuentran en los medicamentos de marca. Los genéricos tienen etiquetas de precio significativamente más bajas porque se requieren menos pruebas.
Los biosimilares se derivan de organismos vivos. Sus ingredientes no son idénticos a los ingredientes de los medicamentos de marca. Por lo tanto, se requieren algunas pruebas.
NORD encargó a Avalere Health, una firma consultora líder, que realizara un análisis sobre las regulaciones y las leyes existentes. La intención de NORD era determinar si estas regulaciones y leyes están provocando la llegada al mercado de nuevos medicamentos para enfermedades raras. La Ley de Medicamentos Huérfanos En 1983, cuando se aprobó la Ley de Medicamentos Huérfanos, solo había 38 medicamentos huérfanos disponibles.
Entre 1983 y julio de 2020, se dispuso de 552 medicamentos para tratar enfermedades raras. Específicamente, en 2002 las designaciones de huérfanos ascendían a 1100, mientras que las aprobaciones sumaron 232, lo que permitió que el tratamiento estuviera disponible para 11 millones de personas.
Para aclarar, la aprobación permite la autorización de comercialización, mientras que se otorga una designación cuando un medicamento cumple con ciertos criterios y merece beneficios específicos.
La Ley de Medicamentos Huérfanos ha tenido un impacto significativo en los tratamientos de enfermedades raras. La designación proporciona incentivos financieros como exclusividad de mercado por hasta siete años y créditos fiscales de hasta el cincuenta por ciento para gastos de investigación y desarrollo.
Una enmienda a la ley estableció la definición de enfermedad rara que afecta a menos de 200.000 personas. La FDA consideraría un mayor número de pacientes si el desarrollador pudiera demostrar que no puede recuperar su costo para desarrollar el medicamento. Investigación de Avalere de productos multiusos
El análisis de Avalere encontró 154 medicamentos huérfanos que se habían desarrollado para tratar una enfermedad rara y no tenían otro propósito. Pero cuando los medicamentos se enviaron para reevaluación en una fecha posterior, obtuvieron un estatus adicional de huérfanos. Otros 37 medicamentos huérfanos que habían sido aprobados por la FDA para afecciones médicas comunes también obtuvieron el estatus de huérfano adicional.
Aunque estas estadísticas son alentadoras, el panorama general representa solo el 10% de todos los medicamentos huérfanos que tratan solo unas pocas enfermedades e incluso menos pacientes con enfermedades raras.
Para una mejor perspectiva, hay estimaciones de 400 millones de pacientes con enfermedades raras en todo el mundo con 30 millones en Europa. Estados Unidos tiene aproximadamente 7,000 enfermedades raras conocidas que afectan a 25 millones de estadounidenses. Compare estos números con 1,000 medicamentos para enfermedades raras que se están investigando actualmente en ensayos clínicos.
Protección de patente de 20 años
El análisis NORD incluyó un examen de los 394 medicamentos huérfanos que no calificaron para la competencia de biosimilares o genéricos. Los investigadores descubrieron que el 80% de estos productos todavía estaban protegidos por patentes y otro 20% tenía protección debido a la exclusividad de designación de medicamentos huérfanos. La mayoría de las patentes ofrecían protección durante más de 20 años.
Sin embargo, el director ejecutivo de NORD, Peter Saltonstall, reconoció que si no fuera por la Ley de Medicamentos Huérfanos, es posible que la mayoría de los medicamentos huérfanos no se hayan desarrollado. Añadió que se necesita con urgencia un marco para fomentar el desarrollo de terapias para la mayoría de los pacientes con enfermedades raras y que también cree competencia antes.
El informe NORD está disponible en rarediseases.org/rareinsights.
Rose Duesterwald
Fuente: https://patientworthy.com/2021/03/29/nord-study-no-fda-approved-treatments-rare-diseases/
