Casi 600 productos huérfanos han sido aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA) desde la aprobación de la Ley de Medicamentos Huérfanos, muchos de los cuales no se habrían desarrollado de otra manera, según un nuevo informe encargado por el grupo de defensa de pacientes National Organization for Rare Trastornos (NORD).
Pero el análisis de la firma de datos de atención médica Avalere señala que las protecciones de patentes, incluso más allá de la exclusividad de medicamentos huérfanos otorgada en la legislación, han limitado a los competidores genéricos o biosimilares a solo 81 productos.
La Ley de Medicamentos Huérfanos fue aprobada en 1983 y otorgó créditos fiscales, subsidios y exenciones de tarifas para el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras en áreas de necesidad insatisfecha. También garantizó siete años de exclusividad en el mercado después de la aprobación, más que los cinco años típicos para la mayoría de las nuevas entidades químicas.
En ese momento, la FDA había aprobado solo 38 medicamentos, a pesar de que hay alrededor de 7,000 enfermedades raras que afectan a 25 millones de pacientes. Desde entonces, la FDA aprobó otros 599, pero más del 90% de las enfermedades raras aún no tienen terapias aprobadas.
«Más de 9 de cada 10 productos huérfanos en el mercado hoy en día nunca se hubieran desarrollado sin la Ley de Medicamentos Huérfanos», dijo Peter Saltonstall, presidente y director ejecutivo de NORD.
Pero dada la necesidad restante de los pacientes, agregó, se requería la acción del gobierno para proporcionar un marco que equilibrara los incentivos para innovar con una competencia razonable.
Incluso cuando los medicamentos están aprobados, no está claro cuántos pacientes pueden acceder a ellos. Según el informe, el costo para los pagadores sigue siendo un problema porque la mayoría de los medicamentos huérfanos no se enfrentan a la competencia de genéricos o biosimilares: de los 552 medicamentos huérfanos que aún están en el mercado, solo el 14% se enfrenta a la competencia.
Una razón es el período de exclusividad de siete años, que impidió la competencia por 61 medicamentos huérfanos. Y aproximadamente una cuarta parte de los medicamentos huérfanos están aprobados para dos o más indicaciones, lo que es excelente para los pacientes, pero para los competidores genéricos o biosimilares estancados en el acceso total al mercado en la etiqueta.
Pero un factor más importante es la duración de la patente. Según Avalere, 125 medicamentos huérfanos todavía tienen exclusividad de patente a pesar de que su exclusividad de mercado ha caducado. (Otros 208 están todavía bajo exclusividad de mercado y de patente). Y alrededor de una quinta parte de los productos huérfanos tienen una protección de patente activa más allá de los 20 años de exclusividad garantizados después de que se presentó la patente.
De los 158 medicamentos huérfanos con patente vencida y períodos de exclusividad de mercado, la mitad tiene competencia de genéricos o biosimilares.
Mark Zipkin
