El Día de las Enfermedades Raras es el 28 de febrero. Este año, provocó mucha reflexión entre los profesionales de la salud y las familias afectadas por enfermedades raras. ¿Cómo ha cambiado el progreso de la pandemia en 2020? ¿Qué podemos esperar para 2021?
Progreso continuado
Afortunadamente, aunque la pandemia canceló, pospuso y cambió muchos eventos, la investigación de enfermedades raras no se vio afectada. El desarrollo de fármacos avanzó a lo largo del año 2020. ¡De hecho, se avanzó más que en 2019!
Durante 2020, la FDA emitió 476 designaciones de medicamentos huérfanos. En 2019, solo se emitieron 340.
Otro gran desarrollo que ocurrió en agosto de 2020 fue una reunión pública para el programa piloto de puntos finales de COA, para discutir los resultados de sus programas de subvenciones. COA existe desde 2019 y hay tres conjuntos básicos estándar. Estos son para las migrañas, el dolor agudo en los niños y la función física para una amplia gama de afecciones raras. Los núcleos estándar trabajan para desarrollar qué factores son más importantes para los pacientes y, por lo tanto, dónde debe concentrarse la investigación.
Políticas
Una política implementada por la FDA durante la pandemia para ayudar a garantizar que la investigación continuara y continuara de manera segura fue la guía emitida con respecto a los ensayos clínicos. Aunque esta guía para realizar ensayos durante el COVID-19 no era específica para las enfermedades raras, era vital para garantizar que continuara la investigación sobre enfermedades raras.
Esta guía se publicó el 18 de marzo de 2020, bastante rápido después de que comenzara la pandemia. Luego se continuó durante toda la pandemia para garantizar que la guía coincidiera con el estado actual del mundo asolado por la pandemia. Abordaron nuevas preguntas y continuaron brindando claridad sobre temas como la inscripción de ensayos y el monitoreo remoto.
La comunidad tiene la esperanza de que estos cambios continúen en el futuro, proporcionando una mayor flexibilidad en la forma en que llevamos a cabo la investigación. A través de la pandemia hemos visto que los ensayos virtuales son posibles. La telesalud es posible. Es posible realizar un seguimiento virtual.
Esto no quiere decir que todos los ensayos deban realizarse de esta manera. Pero al brindarles a los investigadores más opciones sobre cómo realizar la investigación, podremos realizar más investigaciones más rápido.
En noviembre de 2020, se descubrió que el 55% de las pruebas actuales habían podido realizar una transición exitosa a algunos medios virtuales y remotos, particularmente mediante el uso de dispositivos portátiles y otras tecnologías.
Otra forma en que la FDA ha ayudado a simplificar el proceso durante la pandemia es permitiendo envíos por correo electrónico a la oficina de desarrollo de medicamentos huérfanos en lugar de simplemente a través del portal en línea.
Además, el Congreso autorizó una extensión en diciembre de 2020 para el programa de Vales de Revisión Prioritaria de Enfermedades Raras.
Minimizar los impactos de COVID-19
La FDA también actuó rápidamente en un esfuerzo por minimizar el impacto del COVID-19 en los pacientes con enfermedades raras. Por ejemplo, cuando quedó claro que la hidroxicloroquina podría ser una opción terapéutica para el COVID, la FDA creó un proceso de revisión prioritario para garantizar que los pacientes con lupus aún pudieran acceder a los medicamentos que necesitaban a medida que aumentaba la demanda.
Puede leer más sobre el progreso en la investigación de enfermedades raras en 2020 aquí y cómo este progreso puede mantenerse a lo largo de 2021, incluso cuando la pandemia continúa.
Trudy Horsting
Fuente: https://patientworthy.com/2021/03/22/2020-more-drug-development-rare-diseases-2019/
