Estados Unidos:
En marzo de 2021, la FDA amplió la aprobación de acceso al Lomecel-B de investigación de la empresa de biotecnología Longeveron Inc. a un paciente pediátrico con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (SCIH). Según un comunicado de prensa al respecto, el tratamiento será administrado durante la cirugía por el Dr. Sunjay Kaushal, MD, PhD.
Lomecel-B
Entonces, ¿qué es Lomecel-B?
Según el sitio web de Longeveron: Lomecel-B está hecho de células vivas especiales llamadas Células de Señalización Medicinal, o MSC que se aíslan de tejido de médula ósea fresco que ha sido donado por donantes adultos de 18 a 45 años. Debido a que las células provienen de otra persona, se hace referencia a Lomecel-B como un producto «alogénico» (derivado de un donante).
Debido al cultivo y la formulación especiales de las células, Lomecel-B no provoca una respuesta inmune negativa o dañina. Longeveron cree que su producto proporciona un beneficio terapéutico de 4 formas principales: formando puentes de nanotubos, liberando exosomas, promoviendo interacciones de célula a célula y liberando proteínas y factores de crecimiento como citocinas antiinflamatorias para promover la regeneración celular.
En un ensayo clínico de fase 1 anterior, los investigadores inyectaron Lomecel-B por vía intramiocárdica a pacientes con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico. Estos investigadores determinaron que el tratamiento era relativamente seguro y bien tolerado. En el futuro, Longeveron espera entrar en ensayos clínicos adicionales de fase 1 y fase 2. Fuera de síndrome del corazón izquierdo hipoplásico, Longeveron también está considerando Lomecel-B como una terapia potencial para pacientes con enfermedad de Alzheimer y síndrome de dificultad respiratoria aguda.
En este caso más reciente, la terapia se proporciona a través del programa de Acceso Ampliado (o «uso compasivo»). El programa permite que los pacientes puedan usar o tener acceso a terapias en investigación cuando los pacientes están gravemente enfermos y no hay otras opciones satisfactorias disponibles fuera de los ensayos clínicos. Según la FDA, los pacientes califican para el acceso ampliado si:
–El riesgo justifica el beneficio / recompensa potencial
–Un paciente no puede inscribirse en un ensayo clínico
–Los pacientes tienen una afección o enfermedad grave y / o potencialmente mortal
–No existe otra opción de tratamiento, diagnóstico o monitorización comparable o satisfactoria
–Tomar la terapia no interrumpirá ni desviará los posibles ensayos clínicos.
Síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (SCIH)
El síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (SCIH) es un defecto de nacimiento congénito grave que afecta el flujo sanguíneo normal a través del corazón. Afecta a aproximadamente 1,000 bebés estadounidenses cada año. En total, se desconoce la causa del SCIH. Sin embargo, los médicos saben que ocurre cuando el corazón del bebé se está desarrollando. Como resultado, el lado izquierdo del corazón se forma incorrectamente. Esto puede incluir que el ventrículo izquierdo o las válvulas mitrales sean demasiado pequeñas o estrechas, o una aorta o una válvula aórtica subdesarrolladas. Independientemente, el corazón no puede bombear suficiente sangre rica en oxígeno por todo el cuerpo.
El SCIH se considera un defecto cardíaco congénito crítico, ya que los bebés necesitan cirugía u otros procedimientos de salud inmediatamente después del nacimiento. En el pasado, el pronóstico de SCIH era muy malo. Las intervenciones quirúrgicas y otras terapias han mejorado ligeramente la tasa de supervivencia. Desafortunadamente, SCIH sigue siendo difícil y complejo de tratar, con altas tasas de mortalidad dentro de las primeras semanas o años (con tratamiento).
Los síntomas incluyen:
- Letargo Manos y pies fríos
- Mala alimentación
- Cianosis (un color de piel gris / azul)
- Dificultad respiratoria
- Choque
- Convulsiones
- Pulso débil
- Piel fría y húmeda
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/03/19/compassionate-use-lomecel-b-approved-hlhs/
