Estados Unidos:
El Congreso ha presentado recientemente un nuevo proyecto de ley que tendría un impacto significativo en la comunidad de enfermedades raras si se aprueba. La legislación, llamada Ley de Acceso Hoy a la Terapia de Aceleración (STAT), se presentó tanto en la Cámara como en el Senado. En la Cámara, G. K. Butterfield (D-NC) y Gus Bilirakis (R-FL) patrocinaron el proyecto de ley; en el lado del Senado, Amy Klobuchar (D-MN) y Roger Wicker (R-MS) respaldaron el proyecto de ley.
La ley sigue a más de un año de colaboración entre estos legisladores y socios en la comunidad de enfermedades raras. En muchas enfermedades raras, el tratamiento oportuno puede ser esencial para producir los mejores resultados, el objetivo de esta ley era encontrar áreas donde se pudiera acelerar el acceso al tratamiento.
La ley STAT
Si se aprueba, la ley STAT establecería el Centro de excelencia de enfermedades raras en la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE.UU. (FDA). Serviría como oficina de coordinación de la agencia con las partes interesadas relevantes. El Centro de excelencia para enfermedades raras se basa en el éxito obtenido con el centro de excelencia en oncología, que se estableció por primera vez en 2017. El centro ha mejorado el desarrollo de la terapia contra el cáncer y proporciona un modelo probado y verdadero. El establecimiento de este centro mejoraría el acceso al tratamiento y aceleraría el desarrollo del tratamiento al:
Optimización de la coordinación interinstitucional de expertos en enfermedades raras; Promover la política reguladora basada en la ciencia; Orientación de nuevos desarrollos para las enfermedades más raras; Y garantizar que la población de pacientes objetivo reciba acceso a terapias recientemente aprobadas.
La Ley STAT también conduciría a la creación de un Comité Asesor de Medicamentos para Afecciones y Enfermedades Raras, presidido por el director del Centro de Excelencia. Este comité proporcionará información sobre el diseño de ensayos clínicos, la reutilización de fármacos, los biomarcadores y las vías reguladoras. El comité asesorará al Secretario de Salud y Servicios Humanos, quien es responsable de nombrar a sus 15 miembros. La membresía está destinada a reflejar una variedad de partes interesadas, como pacientes y científicos.
El desarrollo de enfermedades ultrararas se vería facilitado por el programa aceleración de terapias que salvan vidas en el tratamiento de entidades de enfermedades ultrararas (ALTITUDE), que formularía recomendaciones sobre la fabricación, las regulaciones y el diseño de ensayos para acelerar el desarrollo de la terapia.
Esto es solo una parte de lo que ofrece la Ley STAT.
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James Moore
Fuente: https://patientworthy.com/2021/03/15/congress-introduces-bill-rare-disease-treatment-access/
